這個在近期已經獲得了證明！7月3日，《細胞—干細胞》雜志在線發表了中科院生物物理所研究員劉光慧研究組、華大基因及美國Salk研究所合作完成的研究論文。研究者首次利用全基因組深度測序技術，明確了現有基因組靶向編輯工具的安全性，并創建了效率遠高于傳統技術的新型人類疾病基因原位修復載體。這為開展基于干細胞的基因治療奠定了基礎，也使得再生醫學研究向前邁進了一大步。人類干細胞和體細胞重編程技術的出現，促進了人類基因組靶向編輯技術的迅猛發展，也為遺傳性疾病的研究和治療帶來希望。然而，已有一些研究指出，核酶依賴的基因編輯方法可能引入未知的“脫靶”突變，倘若恰巧發生于癌基因或抑癌基因，則可能誘發腫瘤。因此，臨床應用之前必須解決其安全性問題。研究人員聚焦于鐮刀形細胞貧血癥患者血紅蛋白基因（HBB）突變的遺傳矯正，發現有三種基因矯正方法在HBB位點具有相似的打靶效率。同時，單堿基分辨率的全基因組測序結果顯示，這些方法在靶向矯正HBB基因突變的同時，最大程度地保持了人類基因組的完整性，因此是相對安全的。在此基礎上，研究者發現一種新型基因矯正載體telHDAdV可完全涵蓋HBB基因座上所有可能發生的致病突變，可廣泛應用于鐮刀形細胞貧血癥、地中海貧血癥等不同類型血紅蛋白疾病的致病基因靶向修復。該研究不僅解決了一直困擾再生醫學研究的疾病基因靶向修復安全性問題，使得以干細胞為載體的基因治療成為可能；同時，研究發展的telHDAdV新型基因矯正載體也將有效推動干細胞臨床轉化的進程。

重度B地中海貧血基因療法現在研究怎樣了，

補充：疾病基因組靶向編輯工具的安全性為開展基于干細胞的基因治療奠定了基礎。相反，人誘導多能干細胞技術（iPSC）的出現，也促進了人類疾病基因組靶向矯正（編輯）技術的快速發展。目前可用于人類疾病基因組靶向矯正的方法包括：核酶介導的DNA同源重組技術（如ZFN,TALEN及CRISPR/CAS9等）以及不依賴于核酶的大片段DNA同源重組技術（以第三代腺病毒載體HDAdV為代表）。中科院生物物理所劉光慧研究團隊就曾最早利用HDAdV介導的基因組靶向編輯技術在兒童早衰癥患者iPSC中實現了對致病基因LMNA的靶向修復，從概念上證實了在病人細胞中原位矯正遺傳突變的可行性。

總結

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