1）總體要求

所有稿件都應(yīng)在“方法部分”，簡單描述主要分析和次要分析的內(nèi)容，以及樣本量和統(tǒng)計(jì)功效。

所有稿件都應(yīng)在“方法部分”，交代缺失數(shù)據(jù)的處理方法。除非缺失非常罕見，否則，所謂“包括所有病例”的分析是不可能的，所以是不可接受的，研究者應(yīng)該根據(jù)數(shù)據(jù)缺失的原因或機(jī)制采取適當(dāng)?shù)奶幚矸椒ā?/p>

比如，對(duì)于隨機(jī)缺失的數(shù)據(jù)，可采用多重填補(bǔ)法（multiple imputation）或逆向概率加權(quán)法（inverse probability case weights）；如果缺失數(shù)據(jù)不是隨機(jī)的，且有一定的規(guī)律性，可采用基于模型的填補(bǔ)方法。本雜志關(guān)于臨床試驗(yàn)缺失數(shù)據(jù)處理的一般原則，可參見2012年本刊發(fā)表的Wareet及同事的方法學(xué)文章 (N Engl J Med 2012; 367: 1353–1354)。

論文在提供統(tǒng)計(jì)學(xué)檢驗(yàn)P值的同時(shí)，還必須提供有關(guān)效應(yīng)值、關(guān)聯(lián)強(qiáng)度或其它結(jié)果指標(biāo)的可信區(qū)間。可信區(qū)間不應(yīng)局限于95%，而是應(yīng)根據(jù)調(diào)整過的一類錯(cuò)誤值的大小做相應(yīng)的調(diào)整。[比如，多重比較時(shí)可能選用0.001作為一類錯(cuò)誤值，那么可信區(qū)間就應(yīng)該根據(jù)0.001來計(jì)算。——譯者注]

除非研究問題和研究設(shè)計(jì)特別要求單側(cè)統(tǒng)計(jì)學(xué)檢驗(yàn)，如非劣效性臨床試驗(yàn)，那么所有研究都應(yīng)提供雙側(cè)檢驗(yàn)的P值。一般情況下，P值大于0.01時(shí)，其數(shù)值只需保留小數(shù)點(diǎn)后兩位；如果在0.01到0.001之間，其數(shù)值只需保留小數(shù)點(diǎn)后三位；如果小于0.001，則統(tǒng)一用P<0.001表達(dá)。當(dāng)然，有些場合也需要變通，比如預(yù)先設(shè)有中止條件的臨床試驗(yàn)，或是全基因組的關(guān)聯(lián)性研究。

對(duì)結(jié)果的報(bào)告不需超過一個(gè)特定樣本量的研究可提供的科學(xué)上的或臨床實(shí)踐所需要的精度。比如，對(duì)于測量關(guān)聯(lián)的OR（odds ratio，比值比）的報(bào)告，小數(shù)點(diǎn)后一般保留兩位即可，例如OR=2.18。對(duì)于模型分析的結(jié)果，如回歸分析中的回歸系數(shù)，小數(shù)點(diǎn)后保留合理的位數(shù)即可，不可過多。

2）對(duì)臨床試驗(yàn)的特殊要求

投稿時(shí)，應(yīng)同時(shí)遞交最初和最終的研究設(shè)計(jì)方案、相應(yīng)的統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃（statistical analysis plans, SAPs），以及在研究實(shí)施過程中對(duì)研究設(shè)計(jì)方案和統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃調(diào)整的清單，包括調(diào)整的內(nèi)容和日期。

除特殊情況外，臨床試驗(yàn)對(duì)主要結(jié)局的分析一般都應(yīng)與最初計(jì)劃的分析方案保持一致。如果二者不一致，應(yīng)在稿件的方法部分中說明理由。此外，有時(shí)雜志可能會(huì)要求作者進(jìn)行一些研究最初計(jì)劃外的統(tǒng)計(jì)分析。

在確認(rèn)性分析中，當(dāng)進(jìn)行多組比較時(shí)，研究者應(yīng)該遵守研究方案和統(tǒng)計(jì)分析預(yù)先計(jì)劃的程序，以控制一類錯(cuò)誤。比如，具體可采用邦費(fèi)羅尼校正法（Bonferroni adjustments）或事先制定的[按照比較的重要性排序的]序貫比較法（hierarchcal testing procedures）。多重比較的P值應(yīng)在文章中如此標(biāo)明。如果采用序貫比較法，只需報(bào)告最后一個(gè)有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的及其之前的P值，無需報(bào)道第一個(gè)沒有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的及其之后的所有P值。對(duì)于預(yù)選設(shè)定的探索性分析，研究者應(yīng)該按照統(tǒng)計(jì)分析方案預(yù)先規(guī)定的方法來控制假陽性錯(cuò)誤出現(xiàn)的概率，例如Benjamini–Hochberg法。

如果臨床試驗(yàn)統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃中沒有寫明多重比較時(shí)采用哪種方法來控制一類錯(cuò)誤，即沒有說明如何控制假陽性結(jié)果出現(xiàn)的概率，那么針對(duì)所有次要和探索性結(jié)局的分析，只需報(bào)告治療效果的點(diǎn)估計(jì)及其95%置信區(qū)間，無需報(bào)告相應(yīng)的P值。在這種情況下，文章的“方法部分”應(yīng)注明，可信區(qū)間的寬度沒有做多重比較的調(diào)整，不能保證結(jié)論的外推性。

有關(guān)細(xì)節(jié)可參考Wang和同事推薦的亞組分析方法?(N Engl J Med 2007; 357: 2189–2194)?。如果一個(gè)亞組分析是統(tǒng)計(jì)分析方案中預(yù)先計(jì)劃好的，那么有關(guān)分析就必須按照預(yù)先規(guī)定的方法進(jìn)行。如果研究者事后認(rèn)為一項(xiàng)沒有預(yù)先計(jì)劃的亞組分析是重要的，那么必須給出合理的解釋。而且，文章必須標(biāo)明那些事后分析的結(jié)果。

森林圖常用來展示亞組間干預(yù)效果一致性（或異質(zhì)性）的情況，對(duì)于呈現(xiàn)不同亞組的效果非常有用，我們建議研究報(bào)告應(yīng)包括所有重要亞組分析的森林圖（參見下圖）。但是，如果亞組樣本量比較小，對(duì)組間結(jié)果一致性的推論就不可靠了。另外，多種變量與治療間交互作用一一分析的P值，存在多重比較的問題，推論價(jià)值有限，一般都不用報(bào)告。

在報(bào)告治療結(jié)果的同時(shí)，對(duì)于不屬于主要結(jié)局的安全性結(jié)局（即關(guān)于副作用和不良反應(yīng)的結(jié)局）的分析，不需要對(duì)其P值進(jìn)行多重比較的調(diào)整。因?yàn)椴煌陌踩越Y(jié)局反映的是治療對(duì)不同器官系統(tǒng)的損傷，彼此是相互獨(dú)立的，所以我們認(rèn)為，一類錯(cuò)誤大于0.05甚至也是可以接受的。因此，我們要求對(duì)不同組間安全性結(jié)局頻率的比較，都提供相應(yīng)的P值，無論他們是否預(yù)先計(jì)劃的比較。

如有可能，在呈現(xiàn)HR（hazard ratio）或RR（relative rate）之前，作者應(yīng)對(duì)結(jié)局的絕對(duì)和相對(duì)頻率進(jìn)行描述，目的是使讀者能了解事件發(fā)生的絕對(duì)和相對(duì)頻率。應(yīng)避免使用OR，因?yàn)楹芏嗲闆r下OR會(huì)高估RR，造成誤解。

作者需要按照CONSORT聲明的要求，提供一張受試者流程圖（參考下圖）。同時(shí)，我們也鼓勵(lì)作者遞交CONSORT聲明清單里要求的所有有關(guān)的信息。盡管這些信息可能不完全被發(fā)表，但作者在投稿時(shí)需在稿件正文或補(bǔ)充材料的附件里提供它們。CONSORT聲明、要求的內(nèi)容清單，以及受試者流程圖模板，均可以在CONSORT網(wǎng)站（或下面提供的EQUATOR Network網(wǎng)站）獲取。

3）對(duì)觀察性研究的特殊要求

觀察性研究結(jié)果的可靠性取決于幾個(gè)重要的假設(shè)，其中包括研究對(duì)象的選擇、被測量和沒被測量的混雜，以及控制混雜方法的有效性。文章的“方法部分”須描述研究的設(shè)計(jì)和分析是如何具體處理這些以及其他有關(guān)問題的。

如果一個(gè)觀察性研究事先制定了（包括要進(jìn)行哪些假設(shè)檢驗(yàn)的）統(tǒng)計(jì)分析方案，作者應(yīng)簽字、注明日期，并在投稿時(shí)與文章一并遞交。我們鼓勵(lì)作者將觀察性研究的統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃存放在為此設(shè)置的在線存儲(chǔ)平臺(tái)上。

進(jìn)行多重比較的觀察性研究，應(yīng)采用事先設(shè)定好的、可接受的方法來控制family-wise error rate，即假陽性結(jié)果出現(xiàn)的概率。對(duì)于沒有預(yù)先校正計(jì)劃的多重比較，只需報(bào)告有關(guān)結(jié)果的點(diǎn)估計(jì)值及其95%可信區(qū)間，無需報(bào)告有關(guān)P值。而且，在“方法部分”應(yīng)注明，沒有對(duì)可信區(qū)間進(jìn)行多重比較校正，不能保證它們的外推性。

如果不能提供事先制定的分析計(jì)劃，作者應(yīng)在“方法部分”對(duì)預(yù)先制定的分析計(jì)劃做一個(gè)概括性的描述，具體內(nèi)容應(yīng)包括：研究對(duì)象的合格標(biāo)準(zhǔn)和抽樣方法，最好加上一個(gè)研究對(duì)象的流程圖（參見下圖）；欲測量的關(guān)聯(lián)關(guān)系或因果作用，以及選擇分析它們的理由；事先確定的針對(duì)治療或暴露效應(yīng)推論的統(tǒng)計(jì)學(xué)方法。

報(bào)告治療或暴露效應(yīng)的研究，應(yīng)按照暴露或治療因素進(jìn)行分組，描述各組混雜因素和其他有關(guān)因素的分布（參見下圖）。當(dāng)分析須控制組間混雜因素時(shí)，應(yīng)報(bào)告混雜因素組間區(qū)別的點(diǎn)估計(jì)值及其95%可信區(qū)間。

對(duì)于復(fù)雜的統(tǒng)計(jì)模型及其診斷結(jié)果的描述，一般可放在補(bǔ)充材料的附件中。我們鼓勵(lì)作者進(jìn)行敏感性分析，分析未控制的混雜因素對(duì)結(jié)果可能產(chǎn)生的影響。如果沒有進(jìn)行敏感性分析，作者則須在文章的討論部分，針對(duì)沒有控制的混雜因素，分析它們對(duì)結(jié)果可能產(chǎn)生的偏倚。

我們也鼓勵(lì)作者利用獨(dú)立的類似的研究重復(fù)目前研究的發(fā)現(xiàn)，以評(píng)估結(jié)果的穩(wěn)定性。

ref:New Manuscripts | NEJM Author Center

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的临床研究统计分析的要求和报告规范的全部內(nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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