結果顯示了下列指標的顯著改善：鐮狀細胞危象中位次數減少、入院次數減少、累計住院天數減少、急性胸部綜合征發生率降低
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加州托倫斯 -- (美國商業資訊) --?參閱電子媒體包?– Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus)今天宣布，《新英格蘭醫學雜志》(NEJM)已發表該公司Endari?（左旋谷氨酰胺口服粉劑）48周3期臨床試驗的結果，2017年7月，FDA依據該試驗核準Endari?用于減少成人和5歲及以上兒童鐮狀細胞病患者的急性并發癥。
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該文報道的結果顯示，與安慰劑組相比，Endari組的鐮狀細胞危象次數少25%，差異有統計學意義；p=0.005（中位3次vs中位4次）， 入院次數少33%，差異有統計學意義；p=0.005（中位2次vs中位3次）。其他結果顯示，累計住院天數少41%，差異有統計學意義；p=0.02（中位6.5天vs中位11天） ，急性胸部綜合征(ACS)發生率低60%以上；差異有統計學意義；p=0.003（發生至少一次ACS者，Endari組152例患者中有13例[8.6%]，安慰劑組78例中有18例[23.1%]）。該臨床研究中最常見不良反應（發生率高于10%）有便秘、惡心、頭痛、腹痛、咳嗽、肢端疼痛、背痛和胸痛。
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該論文共同作者、Emmaus首席執行官、創始人Yutaka Niihara, MD表示：“Endari是首個獲準用于治療5歲及以上鐮狀細胞病患兒的治療藥物，也是近20年來首個獲準用于成人患者的治療藥物。我們希望通過分享《新英格蘭醫學雜志》這一具有世界性影響力的權威雜志發表的數據結果，來幫助提升鐮狀細胞病的知曉度，該病是一種終身患病的遺傳性血液疾病，常見于非洲裔及中南美洲裔，以及中東、亞洲、印度和地中海裔。”
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The Sickle Cell Disease Association of America, Inc.總裁兼首席執行官Beverley Francis-Gibson表示：“美國有數千人罹患鐮狀細胞病。盡管這種危及生命的疾病缺乏療效一致的治愈方法，但患者知曉和有關治療選擇的宣教仍然是鐮狀細胞病群體的重要因素。”
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有關3期臨床研究的進一步信息
此項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心3期試驗評估Endari（每次給藥量為每千克體重給予0.3克）每天兩次口服與安慰劑對照的有效性和安全性。研究納入鐮狀細胞貧血或鐮狀細胞β0地中海貧血患者，至少5歲，過去1年內有2次或以上疼痛危象史。接受羥基脲且劑量在篩查前保持穩定至少3個月并在48周治療期間繼續使用的患者符合入組條件。合計230例患者（年齡介于5至58歲；53.9%為女性）按2:1比例隨機分配至左旋谷氨酰胺組（152例）或安慰劑組（78例）。
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關于鐮狀細胞病
鐮狀細胞病是一種遺傳性血液疾病，特點是產生一種扭曲形態的血紅蛋白，該血紅蛋白可形成聚合物并引起纖維化，導致紅細胞僵硬和形態改變，成為鐮刀狀，而非柔軟的圓形。鐮狀細胞病患者可出現致殘性的鐮狀細胞危象發作，即紅細胞變僵硬、粘性增大、無法彎曲、阻塞血管。鐮狀細胞危象的組織缺氧可引起劇痛，即組織缺血和炎癥。上述事件可導致各類其他不良轉歸，例如急性胸部綜合征，需要入院。鐮狀細胞病屬于孤兒病，累及近10萬美國患者和數百萬全球患者，具有迫切的未獲滿足的醫療需求。
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關于Endari
Endari（左旋谷氨酰胺口服粉劑）是美國食品藥品管理局(FDA)核準的口服處方治療藥物，用于減少成人和5歲及以上兒童鐮狀細胞病患者的急性并發癥。Endari于2017年7月獲準，是近20年來首個顯示在按醫囑使用時能顯著減少鐮狀細胞病成人患者急性并發癥的治療藥物。Endari也是首個獲準在按醫囑使用時用于治療5歲及以上鐮狀細胞病患兒急性并發癥的治療藥物。Endari已在美國和歐盟獲得孤兒藥認證。
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重要安全性信息
該臨床研究中最常見不良反應（發生率>10%）有便秘、惡心、頭痛、腹痛、咳嗽、肢端疼痛、背痛和胸痛。
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導致治療中斷的不良反應包括脾臟腫大、腹痛、消化不良、燒灼感和潮熱各1例。
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Endari在5歲以下鐮狀細胞病患兒中的安全性和有效性尚未確立。
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欲了解進一步信息，請參閱Endari的完整處方信息
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關于Emmaus Life Sciences, Inc.
Emmaus Life Sciences, Inc.是一家生物制藥公司，從事罕見病和孤兒病創新治療藥物的發現、開發和商業化。其主導產品Endari在已經完成的鐮狀細胞貧血和鐮狀細胞β0地中海貧血3期臨床試驗中顯示陽性臨床結果，并已獲得FDA核準。
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前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》所定義的前瞻性陳述，這些陳述涉及藥品的研發和潛在商業化。此類前瞻性陳述的依據是當前的預期，含有固有的風險和不確定因素，包括有可能延遲、誤導或改變任何陳述內容的因素，并有可能導致實際結果與當前預期大相徑庭。Emmaus Life Sciences, Inc.向美國證券交易委員遞交的各類報告中，包括Form 10-K年報和Form 10-Q季報，描述了進一步的風險和不確定因素。Emmaus提供的信息有效期截至本新聞稿發布之日，公司沒有任何責任出于新信息、未來事件或其他因素來更新任何前瞻性陳述。
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參考文獻
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Niihara, Y,?et al.?A Phase 3 Trial of L-Glutamine in Sickle Cell Disease.?NEJM to?be published 19 July 2018（Niihara, Y等。左旋谷氨酰胺治療鐮狀細胞病3期試驗。《新英格蘭醫學雜志》將于2018年7月19日發表）
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總結

以上是生活随笔為你收集整理的Emmaus Life Sciences宣布《新英格兰医学杂志》发表 Endari™（左旋谷氨酰胺口服粉剂）治疗镰状细胞病3期试验结果的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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