近日，《自然》雜志發(fā)布了 2019 年影響世界的十大科學(xué)人物，本次入選Nature十大科學(xué)人物的有：

?美國物理學(xué)家 John Martinis，帶領(lǐng)谷歌團(tuán)隊(duì)實(shí)現(xiàn)“量子霸權(quán)”；

?美國神經(jīng)科學(xué)家 Nenad Sestan，首次讓死亡大腦“復(fù)活”；

?巴西物理學(xué)家 Ricardo Galv?o，指出亞馬孫森林大火的真相；

?加拿大天體物理學(xué)家 Victoria Kaspi，用創(chuàng)新技術(shù)追蹤快速射電暴；

?阿根廷生態(tài)學(xué)家 Sandra Díaz，帶頭完成目前規(guī)模最大的全球生物多樣性研究；

?剛果國家生物醫(yī)學(xué)研究所所長 Jean-Jacques Muyembe Tamfum，抗擊埃博拉；

?埃塞俄比亞古人類學(xué)家 Yohannes Haile-Selassie，關(guān)鍵發(fā)現(xiàn)改寫人類演化譜系；

?瑞典氣候少女Greta Thunberg，推動(dòng)公眾關(guān)注氣候科學(xué)；

?澳大利亞生物倫理學(xué)家 Wendy Rogers，關(guān)注器官移植倫理問題。

來自中國北京大學(xué)-清華大學(xué)生命科學(xué)聯(lián)合中心的鄧宏魁入選，其入選理由為“第一個(gè)發(fā)表利用 CRISPR 基因編輯技術(shù)對成人細(xì)胞進(jìn)行編輯的臨床試驗(yàn)結(jié)果的人”。

鄧宏魁團(tuán)隊(duì)首次利用 CRISPR-Cas9 在造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞中編輯?CCR5?基因，并成功移植到一名同時(shí)患有 HIV 和急性淋巴細(xì)胞白血病的患者體內(nèi)。這種方法受到了“柏林病人” Timothy Ray Brown 案例的啟發(fā)。Brown 因白血病接受了骨髓移植，從而擁有了攜帶?CCR5?突變的免疫系統(tǒng)，無法被 HIV 病毒感染，2008 年被確認(rèn)成為全球首個(gè)體內(nèi)病毒被完全清除的 HIV 感染者。

在 20 世紀(jì) 90 年代，鄧宏魁團(tuán)隊(duì)參與發(fā)現(xiàn)了?CCR5?蛋白在 HIV 感染過程中的重要作用。CCR5 蛋白是 HIV 病毒感染細(xì)胞的重要途徑，而一種突變能夠使相應(yīng)蛋白失活，進(jìn)而讓 HIV 無法感染細(xì)胞。這種突變在世界范圍內(nèi)都非常稀少，并且在中國幾乎不存在。

在 2019 年這項(xiàng)研究中，鄧宏魁團(tuán)隊(duì)使用配型成功的造血干細(xì)胞，利用 CRISPR-Cas9 ?編輯?CCR5?基因，然后移植到患者體內(nèi)。出于安全考慮，也因?yàn)檫@些細(xì)胞編輯難度較大，最終被移植到患者體內(nèi)的細(xì)胞中只有 18% 經(jīng)過了編輯。盡管患者仍然存在 HIV 感染，治療使患者的白血病得到完全緩解，部分?jǐn)y帶?CCR5?突變的供體細(xì)胞已在受體體內(nèi)存活 19 個(gè)月。這項(xiàng)研究初步探索了該方法的可行性和安全性。

鄧宏魁簡介

北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授、長江特聘教授，北京大學(xué)干細(xì)胞研究中心主任。清華-北大生命科學(xué)聯(lián)合中心成員。2010-2016年當(dāng)選為國際干細(xì)胞生物學(xué)學(xué)會(huì)（ISSCR）理事會(huì)理事，目前擔(dān)任 Cell及Cell Stem Cell等雜志的編委。在Nature、Science、Cell、Cell Stem Cell等期刊發(fā)表論文100余篇, 論文被引用1萬余次。

在干細(xì)胞研究領(lǐng)域做出多項(xiàng)開創(chuàng)性的貢獻(xiàn)，尤其在小分子化合物誘導(dǎo)細(xì)胞命運(yùn)轉(zhuǎn)變方面在國際上做出了一系列開拓性工作：1）利用化學(xué)小分子建立了一種全新的具有全能性特征的干細(xì)胞（Extended Pluripotent Stem Cells, EPS細(xì)胞）（Cell 2017）；2）首次實(shí)現(xiàn)完全使用小分子化合物逆轉(zhuǎn)“發(fā)育時(shí)鐘”，讓小鼠體細(xì)胞重新獲得多潛能性（Science 2013），該成果開創(chuàng)了全新的體細(xì)胞重編程體系；3）建立了一套更高效的利用小分子化合物誘導(dǎo)化學(xué)多潛能干細(xì)胞（CiPSC）的方案（Cell 2015），揭示了化學(xué)重編程不同于傳統(tǒng)重編程的分子機(jī)制；4）實(shí)現(xiàn)小分子化合物誘導(dǎo)小鼠體細(xì)胞成為功能性神經(jīng)元（Cell Stem Cell 2015），通過結(jié)合信號通路和染色質(zhì)結(jié)構(gòu)調(diào)節(jié)實(shí)現(xiàn)對細(xì)胞命運(yùn)的操縱成為細(xì)胞重編程研究的新范式; 5）發(fā)現(xiàn)促進(jìn)分化的關(guān)鍵基因可以替代多潛能性關(guān)鍵基因，實(shí)現(xiàn)體細(xì)胞重編程，并由此提出細(xì)胞命運(yùn)決定的“蹺蹺板模型”（Cell 2013），為研究細(xì)胞命運(yùn)決定提供了全新的視角。

研究方向?

如何通過調(diào)控細(xì)胞命運(yùn)獲得多潛能干細(xì)胞和各種功能性細(xì)胞，是再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的關(guān)鍵問題。生命的本質(zhì)是化學(xué)過程，化學(xué)小分子調(diào)控細(xì)胞命運(yùn)理論上是最有效的方式。我們建立了化學(xué)小分子調(diào)控細(xì)胞命運(yùn)的技術(shù)手段，首次利用化學(xué)小分子將小鼠體細(xì)胞誘導(dǎo)成為多潛能干細(xì)胞和功能性神經(jīng)元，不僅有助于更好地理解細(xì)胞命運(yùn)決定和轉(zhuǎn)變機(jī)制，而且為未來再生醫(yī)學(xué)治療重大疾病帶來新的可能。我們利用化學(xué)小分子首次在體外建立了具有全能性特征的干細(xì)胞（EPS細(xì)胞），該細(xì)胞具有更強(qiáng)的發(fā)育潛能，為體外制備各種功能成熟的細(xì)胞類型提供了更好的來源。我們將利用EPS細(xì)胞通過定向分化制備功能性的胰島細(xì)胞、肝臟細(xì)胞、血液細(xì)胞，并結(jié)合基因編輯技術(shù)制備新型抗腫瘤的CAR-T細(xì)胞，為治療重大疾病提供新的解決途徑。

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編輯?∑Gemini

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總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的《自然》年度十大人物出炉！中国科学家入选的全部內(nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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