近日，前沿技術基因編輯 CRISPR，迎來了它的里程碑事件——全球首項體內基因編輯 CRISPR 臨床實驗，宣布完成了第一例患者給藥，也就是說世界上第一項直接用于人體內的基因編輯藥物研究。

　　發布這則重磅消息的，則是國際制藥公司艾爾建，以及基因編輯 CRISPRCas9 技術發明人張峰所創辦的 Editas Medicine。兩家公司共同宣布，在研藥物 AGN-151587（EDIT-101），在治療 Leber 先天性黑朦 10（一種罕見的、導致失明的基因疾病）的I / II期臨床實驗中，完成了首例患者給藥。臨床實驗是在俄勒岡州健康與科學大學凱西眼科研究所實施的，這個研究所是世界公認的學術眼科中心。

　　據了解，CRISPR 在研藥物 AGN-151587（EDIT-101），是通過視網膜下注射給藥的，直接注射到患者的感光細胞附近，將基因編輯系統遞送到感光細胞中。這種療法可以修改細胞的基因組，一次治療可能就能起到持續一生的視力改善。本次I / II期臨床實驗，將評估 18 例 LCA10 患者對 AGN-151587 的安全性、耐受性和療效。

　　2017 年 3 月，Editas Medicine 與艾爾建簽訂了一項戰略聯合和期權協議，根據該協議，艾爾建可獲得獨家訪問權，并可選擇授權 Editas Medicine 的 5 個眼部疾病基因組編輯管線，包括本次臨床實驗的 AGN-151587（EDIT-101）。根據協議條款，Allergan 負責進行開發和商業化落地，而 Editas Medicine 有權在美國共同開發，且有權平等分享產品的損益。Editas Medicine 也有資格獲得開發和商業里程碑，以及按計劃支付的版稅。

　　該協議涵蓋了一系列基于 Editas Medicine 的 CRISPR 基因組編輯平臺的眼科項目，包括 CRISPR/Cas9 和 CRISPR/Cpf1（也稱為 Cas12a）。2018 年 8 月，Allergan 選擇在全球開發和商業化落地 AGN-151587，用于 LCA10 的治療。此外，Editas Medicine 行使其共同開發的選擇權，并平等分享 AGN-151587 在美國的損益。

總結

以上是生活随笔為你收集整理的世界基因编辑里程碑事件，「CRISPR」首次直接用于人体临床实验的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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