你知道全球最貴的藥物是什么？它叫 Zolgensma，使用一次 1100 萬元。

　　Zolgensma 被稱為“制藥史上單價最貴”的藥物，其于 2019 年 5 月被 FDA 批準上市，由于是一種潛在的一次性治愈療法，Zolgensma 的定價為 210 萬美元，被喻為制藥史上單價最貴的藥物。

　　2016 年 FDA 批準的首個治療 SMA 的療法渤健 Spinraza，第一年費用為 75 萬美元，之后每年是 37.5 萬美元。Zolgensma 的定價為 Spinraza 十年治療費用的一半。

　　脊髓性肌肉萎縮癥是由特定基因功能缺失導致肌肉力量下降的疑難病癥。幼兒期之前的發病率為每 10 萬人中 1 至 2 人。

　　據稱，如果出生后不久就發病，若不使用呼吸機，許多患者在 1 歲半之前死亡。Zolgensma 通過靜脈注射導入正常基因，爭取恢復運動功能。諾華預計每年有 25 人使用，銷售額達 42 億日元。

總結

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