可以利用药物来治疗亨廷顿氏舞蹈病?
生活随笔
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可以利用药物来治疗亨廷顿氏舞蹈病?
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可以的。亨廷頓氏舞蹈癥(HD)是一種晚發(fā)性的神經(jīng)退行性疾病,發(fā)病原因在于突變型亨廷頓蛋白的積聚,現(xiàn)在有研究發(fā)現(xiàn)其分子伴侶在早期能調(diào)節(jié)這種積聚,并且在該病的動物模型上對神經(jīng)元退化體現(xiàn)出強(qiáng)有力的保護(hù)。因此,過去幾十年的研究集中在證明分子伴侶可以通過改變polyQ介導(dǎo)的毒性來減輕疾病癥狀,主要是抗致病蛋白(mHtt) 積聚藥物,比如已知熱休克蛋白1(HSF1)可在被抑制環(huán)境如熱休克狀態(tài)下誘導(dǎo)HSP蛋白的表達(dá),并在培養(yǎng)細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)過表達(dá)的HSF1可以抑制mHtt蛋白的表達(dá)?,F(xiàn)在有些藥物是HSP90抑制劑,通過抑制HSP1的負(fù)調(diào)節(jié)來達(dá)到治療目的,比如格爾德霉素。此外,還有17-烯丙氨基格爾德霉素已在果蠅HD疾病模型中發(fā)現(xiàn)可以抑制神經(jīng)退行性性變,有治療效果。
研究發(fā)現(xiàn)XJB-5-131是一種很有前途的對抗這種疾病的治療性化合物。這種疾病的癥狀通常出現(xiàn)在中年。早期研究發(fā)現(xiàn)活性氧會造成線粒體的氧化損傷,破壞線粒體的功能,導(dǎo)致細(xì)胞死亡。XJB-5-131能顯著提高神經(jīng)細(xì)胞的生存,在小鼠上研究生發(fā)現(xiàn)XJB-5-131極大的降低了DNA的病斑數(shù),這是一個(gè)氧化損傷的標(biāo)志,也說明對這個(gè)疾病具有治療的效果。
研究發(fā)現(xiàn)XJB-5-131是一種很有前途的對抗這種疾病的治療性化合物。這種疾病的癥狀通常出現(xiàn)在中年。早期研究發(fā)現(xiàn)活性氧會造成線粒體的氧化損傷,破壞線粒體的功能,導(dǎo)致細(xì)胞死亡。XJB-5-131能顯著提高神經(jīng)細(xì)胞的生存,在小鼠上研究生發(fā)現(xiàn)XJB-5-131極大的降低了DNA的病斑數(shù),這是一個(gè)氧化損傷的標(biāo)志,也說明對這個(gè)疾病具有治療的效果。
總結(jié)
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