昨天，#醫(yī)保局回應(yīng)一針?biāo)庂u70萬# 迅速?zèng)_上微博熱搜。

在此之前，“天價(jià)特效藥”諾西那生鈉注射液便因其高昂的定價(jià)及國內(nèi)外不同價(jià)問題在各大社交平臺(tái)掀起了軒然大波。

討論最初源于

該報(bào)道稱，一名今年剛滿1歲的湖南嬰兒由于患上了SMA（脊髓性肌萎縮癥），目前急需藥物治療。然而，“治療SMA的諾西那生鈉注射液在澳大利亞僅41澳元（約205元）/支，而國內(nèi)價(jià)格卻高達(dá)70萬元/支。”

需要說明的是，部分SMA患者每年注射不止一針。

據(jù)媒體公開報(bào)道過的一個(gè)患例，其每年甚至需要注射6針諾西那生鈉注射液。這意味著，該患者每年至少需要承擔(dān)超過420萬元的治療費(fèi)用。

圖源/第一財(cái)經(jīng)日?qǐng)?bào) （后證實(shí)，澳大利亞該藥價(jià)格為41澳元）

新聞一出，國內(nèi)網(wǎng)友迅速炸開了鍋，“搶錢”、“坐地起價(jià)”、“謀財(cái)害命”等質(zhì)疑聲不絕于耳。

在解答諾西那生鈉注射液憑啥這么貴之前，我們先要搞清楚它能治什么病。

SMA（脊髓性肌萎縮癥）又被稱為“導(dǎo)致嬰幼兒死亡的頭號(hào)遺傳病”，是一種常染色體隱性遺傳病，患兒位于脊髓前角和下腦干中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元丟失、變性，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的肌肉萎縮、無力，最終可能喪失行走能力，出現(xiàn)呼吸、吞咽障礙。

武漢兒童醫(yī)院一名醫(yī)生告訴《紅星新聞》記者，“這些重癥嬰兒一開始不會(huì)蹬腿、坐不起來，接著很快會(huì)出現(xiàn)呼吸、吞咽障礙，特別容易得肺炎，而每一場(chǎng)肺炎，對(duì)患兒來說都是一場(chǎng)生死考驗(yàn)。”

SMA是一種常染色體隱性遺傳病，通常患兒的父母都是攜帶者/ Global Genes

直到2016年12月，全球第三大生物科技公司渤健（BioGen，《財(cái)富》500強(qiáng)排行榜第235位）才研制出針對(duì)SMA的特效藥——諾西那生鈉注射液，該藥在美國獲批后成為全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物。

隨后，諾西那生鈉注射液很快在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準(zhǔn)用于治療SMA。

2018年5月，SMA被列入中國衛(wèi)生健康委員會(huì)等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》，2018年9月，“諾西那生鈉注射液”作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥，被國家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。

2019年2月，國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)“諾西那生鈉注射液”用于治療5qSMA。同年4月28日，諾西那生鈉注射液正式在中國上市，成為中國首個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 的藥物。

不過，國家醫(yī)保局工作人員回應(yīng)《紅星新聞》稱：

“去年開始，國家就在和美國藥企談判，由專家組研究定價(jià)，具體定價(jià)多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來，因藥物價(jià)格下不來，就始終沒辦法進(jìn)入到醫(yī)保目錄。”

據(jù)《健康界》消息，國外藥企平均開發(fā)一個(gè)新藥成本大概在8億美金以上，資本化后的成本高達(dá)20億美金，而這僅僅是開發(fā)普通新藥的成本，針對(duì)罕見病的靶向藥物成本則會(huì)更高。

另外，除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企也會(huì)考慮利潤問題，還要面臨藥物在市場(chǎng)上遇到與不良反應(yīng)有關(guān)的訴訟，再加上新藥在市場(chǎng)尚處于壟斷狀態(tài)，價(jià)格會(huì)在很長一段時(shí)期內(nèi)居高不下。

圖源/DT財(cái)經(jīng)

《DT財(cái)經(jīng)》曾將一款藥物從實(shí)驗(yàn)室研究到最后成功上市銷售要經(jīng)歷的流程大致總結(jié)為：前期研究→發(fā)現(xiàn)候選藥物→臨床前研究→臨床試驗(yàn)→新藥申請(qǐng)→批準(zhǔn)上市。

根據(jù)美國藥品研究和制造商協(xié)會(huì)（PhRMA）的研究，實(shí)驗(yàn)室研發(fā)每發(fā)現(xiàn)5000-10000種候選藥物，只有250種可以進(jìn)入到臨床前研究階段，其中只有5種可以進(jìn)入到后續(xù)的臨床試驗(yàn)，最終只有1種能夠被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)上市。

如果PhRMA的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)成立，那意味著，即使已經(jīng)研發(fā)出候選藥物，這些藥物最終可以上市的概率，最高只有1/5000，也就是0.02%。

虎嗅通過專業(yè)人士了解到，目前市場(chǎng)上針對(duì)SMA的特效藥都貴的離譜，比如諾華公司旗下AveXis公司研發(fā)的基因療法Zolgensma一次即可完成治療，定價(jià)卻高達(dá)210萬美元（約合人民幣1500萬元），且Zolgensma僅在歐盟、美國、日本等國家上市。

這么看來，諾西那生鈉注射液“70萬元一支”的定價(jià)似乎也不那么夸張了。這也并非美國制藥企業(yè)渤健針對(duì)中國市場(chǎng)“坐地起價(jià)”，要知道，其在美國市場(chǎng)的定價(jià)也高達(dá)12.5萬美元（約合人民幣87萬元）/支。

很多網(wǎng)友很氣憤，同一款特效藥，憑什么澳大利亞定價(jià)41澳元（約205元），國內(nèi)卻賣70萬元？其實(shí)，這主要和各個(gè)國家是否將此款特效藥納入國民醫(yī)療保障體系相關(guān)。

首先，澳大利亞之所以定價(jià)41澳元，因?yàn)橹Z西那生鈉注射液早在2018年6月1日便被澳大利亞政府納入當(dāng)?shù)氐乃幤犯＠?jì)劃(PBS)。

▲SMA患兒目前唯一的希望，是一針70萬元的進(jìn)口精準(zhǔn)靶向藥物/VOX

根據(jù)PBS的規(guī)定，從2020年1月1日起，患者（持有澳大利亞醫(yī)保卡）最多只需要為大多數(shù)PBS藥物支付41澳元，如果持有優(yōu)惠卡，則僅需支付6.60澳元，其余費(fèi)用全部由澳大利亞政府買單。

當(dāng)然，沒有澳大利亞醫(yī)保卡的患者去了依舊需要按藥物數(shù)十萬的原價(jià)購買。所以，不存在有些網(wǎng)友說的包專機(jī)飛澳大利亞治療還能省幾十萬的情況。

至于國內(nèi)“一針70萬”的定價(jià)，諾西那生鈉注射液制造商渤健8月6日回應(yīng)《紅星新聞》稱：

“根據(jù)中國相關(guān)規(guī)定，參加2019年國家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準(zhǔn)的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月在中國獲批，不符合參加2019年國家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫(yī)保談判。”

這意味著，這款“天價(jià)特效藥”目前并沒有正式納入中國國家醫(yī)保藥品目錄，需要患者全額自費(fèi)。

北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關(guān)愛中心相關(guān)負(fù)責(zé)人邢煥萍告訴《紅星新聞》，從他們掌握的數(shù)據(jù)來看，目前全國有1600多個(gè)SMA患者，“這些患兒目前唯一的希望就是一針70萬元的進(jìn)口精準(zhǔn)靶向藥物諾西那生鈉注射液，如果終身使用，那會(huì)是上千萬的費(fèi)用。”

“他們吃不起進(jìn)口的天價(jià)藥，就只能等死，甚至是自殺。”電影《我不是藥神》中，徐崢飾演的程勇在法庭上曾說過這樣一句話，而這正是SMA患者群體面臨的殘酷現(xiàn)實(shí)。

不過，最近也有好消息傳來。

據(jù)《濟(jì)南時(shí)報(bào)》報(bào)道，6月17日，國家藥品監(jiān)督管理局正式授予羅氏（Roche）用于治療罕見病SMA的創(chuàng)新藥物Risdiplam優(yōu)先審評(píng)資格。如果審批通過且順利上市，也就意味著除了70萬一針的諾西那生鈉注射液，SMA患兒們又多了一種選擇。

北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關(guān)愛中心相關(guān)負(fù)責(zé)人邢煥萍表示，該藥物如果成功上市，期待能跟諾西那生鈉注射液形成良性競(jìng)爭(zhēng)，兩種藥物都能夠盡快納入醫(yī)保。

這對(duì)于數(shù)千中國SMA患者家庭而言，至少多了一分希望。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的一针70万 这款特效药为啥国内外差价3400倍？的全部?jī)?nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

如果覺得生活随笔網(wǎng)站內(nèi)容還不錯(cuò)，歡迎將生活随笔推薦給好友。