作者黃青春

　　昨天，#醫(yī)保局回應一針藥賣 70 萬# 迅速沖上微博熱搜。

　　在此之前，“天價特效藥”諾西那生鈉注射液便因其高昂的定價及國內外不同價問題在各大社交平臺掀起了軒然大波。

　　討論最初源于《第一財經日報》8 月 3 日發(fā)表的專題報道。

　　該報道稱，一名今年剛滿 1 歲的湖南嬰兒由于患上了 SMA（脊髓性肌萎縮癥），目前急需藥物治療。然而，“治療 SMA 的諾西那生鈉注射液在澳大利亞僅 41 澳元（約 205 元）/支，而國內價格卻高達 70 萬元/支。”

　　需要說明的是，部分 SMA 患者每年注射不止一針。

　　據媒體公開報道過的一個患例，其每年甚至需要注射 6 針諾西那生鈉注射液。這意味著，該患者每年至少需要承擔超過 420 萬元的治療費用。

圖源/第一財經日報 （后證實，澳大利亞該藥價格為 41 澳元）

　　新聞一出，國內網友迅速炸開了鍋，“搶錢”、“坐地起價”、“謀財害命”等質疑聲不絕于耳。

　　一針 70 萬，特效藥憑什么“天價”？

　　在解答諾西那生鈉注射液憑啥這么貴之前，我們先要搞清楚它能治什么病。

　　SMA（脊髓性肌萎縮癥）又被稱為“導致嬰幼兒死亡的頭號遺傳病”，是一種常染色體隱性遺傳病，患兒位于脊髓前角和下腦干中的運動神經元丟失、變性，從而導致嚴重的肌肉萎縮、無力，最終可能喪失行走能力，出現呼吸、吞咽障礙。

　　武漢兒童醫(yī)院一名醫(yī)生告訴《紅星新聞》記者，“這些重癥嬰兒一開始不會蹬腿、坐不起來，接著很快會出現呼吸、吞咽障礙，特別容易得肺炎，而每一場肺炎，對患兒來說都是一場生死考驗。”

SMA 是一種常染色體隱性遺傳病，通常患兒的父母都是攜帶者/ Global Genes

　　直到 2016 年 12 月，全球第三大生物科技公司渤?。˙ioGen，《財富》500 強排行榜第 235 位）才研制出針對 SMA 的特效藥——諾西那生鈉注射液，該藥在美國獲批后成為全球首個 SMA 精準靶向治療藥物。

　　隨后，諾西那生鈉注射液很快在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準用于治療 SMA。

　　2018 年 5 月，SMA 被列入中國衛(wèi)生健康委員會等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》，2018 年 9 月，“諾西那生鈉注射液”作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥，被國家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評審批程序。

　　2019 年 2 月，國家藥品監(jiān)督管理局正式批準“諾西那生鈉注射液”用于治療 5qSMA。同年 4 月 28 日，諾西那生鈉注射液正式在中國上市，成為中國首個治療脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 的藥物。

　　不過，國家醫(yī)保局工作人員回應《紅星新聞》稱：

“去年開始，國家就在和美國藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫(yī)保目錄。”

　　據《健康界》消息，國外藥企平均開發(fā)一個新藥成本大概在 8 億美金以上，資本化后的成本高達 20 億美金，而這僅僅是開發(fā)普通新藥的成本，針對罕見病的靶向藥物成本則會更高。

　　另外，除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企也會考慮利潤問題，還要面臨藥物在市場上遇到與不良反應有關的訴訟，再加上新藥在市場尚處于壟斷狀態(tài)，價格會在很長一段時期內居高不下。

圖源/DT 財經

　　《DT 財經》曾將一款藥物從實驗室研究到最后成功上市銷售要經歷的流程大致總結為：前期研究→發(fā)現候選藥物→臨床前研究→臨床試驗→新藥申請→批準上市。

　　根據美國藥品研究和制造商協會（PhRMA）的研究，實驗室研發(fā)每發(fā)現 5000-10000 種候選藥物，只有 250 種可以進入到臨床前研究階段，其中只有 5 種可以進入到后續(xù)的臨床試驗，最終只有 1 種能夠被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準上市。

　　如果 PhRMA 的統計數據成立，那意味著，即使已經研發(fā)出候選藥物，這些藥物最終可以上市的概率，最高只有1/5000，也就是 0.02%。

　　虎嗅通過專業(yè)人士了解到，目前市場上針對 SMA 的特效藥都貴的離譜，比如諾華公司旗下 AveXis 公司研發(fā)的基因療法 Zolgensma 一次即可完成治療，定價卻高達 210 萬美元（約合人民幣 1500 萬元），且 Zolgensma 僅在歐盟、美國、日本等國家上市。

　　這么看來，諾西那生鈉注射液“70 萬元一支”的定價似乎也不那么夸張了。這也并非美國制藥企業(yè)渤健針對中國市場“坐地起價”，要知道，其在美國市場的定價也高達 12.5 萬美元（約合人民幣 87 萬元）/支。

　　為什么國內 70 萬，國外只要 205 元？

　　很多網友很氣憤，同一款特效藥，憑什么澳大利亞定價 41 澳元（約 205 元），國內卻賣 70 萬元？其實，這主要和各個國家是否將此款特效藥納入國民醫(yī)療保障體系相關。

　　首先，澳大利亞之所以定價 41 澳元，因為諾西那生鈉注射液早在 2018 年 6 月 1 日便被澳大利亞政府納入當地的藥品福利計劃(PBS)。

▲SMA 患兒目前唯一的希望，是一針 70 萬元的進口精準靶向藥物/VOX

　　根據 PBS 的規(guī)定，從 2020 年 1 月 1 日起，患者（持有澳大利亞醫(yī)?？ǎ┳疃嘀恍枰獮榇蠖鄶?PBS 藥物支付 41 澳元，如果持有優(yōu)惠卡，則僅需支付 6.60 澳元，其余費用全部由澳大利亞政府買單。

　　當然，沒有澳大利亞醫(yī)?？ǖ幕颊呷チ艘琅f需要按藥物數十萬的原價購買。所以，不存在有些網友說的包專機飛澳大利亞治療還能省幾十萬的情況。

　　至于國內“一針 70 萬”的定價，諾西那生鈉注射液制造商渤健 8 月 6 日回應《紅星新聞》稱：

“根據中國相關規(guī)定，參加 2019 年國家醫(yī)保談判的藥品必須是 2018 年 12 月 31 日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于 2019 年 2 月在中國獲批，不符合參加 2019 年國家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加 2019 年國家醫(yī)保談判。”

　　這意味著，這款“天價特效藥”目前并沒有正式納入中國國家醫(yī)保藥品目錄，需要患者全額自費。

　　北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關愛中心相關負責人邢煥萍告訴《紅星新聞》，從他們掌握的數據來看，目前全國有 1600 多個 SMA 患者，“這些患兒目前唯一的希望就是一針 70 萬元的進口精準靶向藥物諾西那生鈉注射液，如果終身使用，那會是上千萬的費用。”

　　“他們吃不起進口的天價藥，就只能等死，甚至是自殺。”電影《我不是藥神》中，徐崢飾演的程勇在法庭上曾說過這樣一句話，而這正是 SMA 患者群體面臨的殘酷現實。

　　尾聲

　　不過，最近也有好消息傳來。

　　據《濟南時報》報道，6 月 17 日，國家藥品監(jiān)督管理局正式授予羅氏（Roche）用于治療罕見病 SMA 的創(chuàng)新藥物 Risdiplam 優(yōu)先審評資格。如果審批通過且順利上市，也就意味著除了 70 萬一針的諾西那生鈉注射液，SMA 患兒們又多了一種選擇。

　　北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關愛中心相關負責人邢煥萍表示，該藥物如果成功上市，期待能跟諾西那生鈉注射液形成良性競爭，兩種藥物都能夠盡快納入醫(yī)保。

　　這對于數千中國 SMA 患者家庭而言，至少多了一分希望。

總結

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