目前建立攜帶遺傳性疾病基因的hESC系有兩種方式：一是來源于遺傳疾病患者體細胞核移植的重構胚胎，通過分離囊胚ICM來建立與患者有相同基因背景的hESC系；另外一種是通過PGD技術篩查出攜帶異常遺傳背景的胚胎并建立具有特異性異常遺傳背景的hESC系。人類體細胞核移植技術尚未成熟且人類卵子來源困難，無法滿足建立個體化攜帶遺傳疾病基因干細胞系的需要。PGD技術自1990年開始應用于早期胚胎特定遺傳背景的篩查，目前能夠通過FISH、PCR技術以及CGH等技術進行篩查，而篩選出的攜帶致病遺傳基因胚胎成為了建立攜帶遺傳疾病基因人胚胎干細胞系的較好資源。2003年Pieckering等就提出可通過PGD技術可進行具有特殊遺傳背景的人胚胎干細胞系的建立。2005年Verlinsky等報道利用經PGD診斷為攜帶致病遺傳基因的胚胎建立了多種攜帶遺傳疾病基因的hESC系，其中包括：β-地中海貧血、范可尼氏貧血、神經纖維瘤、舞蹈病、神經性肌營養不良、神經纖維瘤、腎上腺腦蛋白營養不良、馬凡氏綜合征。隨著分子生物學技術的發展，利用siRNA和轉基因技術修復細胞中有缺陷的基因有可能使細胞恢復正常功能，而基因治療的靶細胞多為具有有限生長周期的成體細胞，因此經基因修正的成體細胞移入宿主體內一旦發生凋亡將會導致基因治療作用的消失。由于hESC具有無限增殖潛能的特性，在體外對hESC進行基因修復后誘導為目的細胞再進行宿主移植，是目前具有前景的遺傳疾病治療方法之一；同時攜帶遺傳疾病基因人類胚胎干細胞亦為目前新藥的研發提供了較好的靶細胞疾病模型。

總結

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