眼科的基因治療研究，目前已經(jīng)逐步在拋棄Ad而轉(zhuǎn)用AAV了，主要原因是Ad是一過(guò)性表達(dá)而AAV的表達(dá)事件更長(zhǎng)。另外還要考慮免疫原性的問(wèn)題，但是眼科的話這一因素的影響要小一些。目前眼科的基因治療，最好的應(yīng)該是RPE65的研究，臨床效果顯著。但是只能緩解，卻無(wú)法逆轉(zhuǎn)細(xì)胞死亡的命運(yùn)。

Weise等用Ad作為CNTF基因載體(AdCNTF),重組后注入鼠玻璃體內(nèi),可使CNTF的mRNA和蛋白穩(wěn)定表達(dá),至少持續(xù)18天。據(jù)研究,視神經(jīng)橫斷14天后約85%的RGC程序化死亡,而玻璃體內(nèi)注射Ad-CNTF后,RGC存活可提高155%,比單純玻璃體內(nèi)注射CNTF維持時(shí)間長(zhǎng)。最近,vanAdel等在大鼠玻璃體腔內(nèi)注射5μlAd-CNTF,注射后24~48小時(shí)開始表達(dá)CNTF,7天表達(dá)達(dá)最高峰,此時(shí)CNTF的表達(dá)量是損傷RGC對(duì)照組的575倍,14天后恢復(fù)正常水平。與CNTF的表達(dá)量相一致,實(shí)驗(yàn)組RGC在注射后7、14、21天分別為正常視網(wǎng)膜中細(xì)胞數(shù)的96%、55%、15%;與損傷RGC對(duì)照組相比,實(shí)驗(yàn)組RGC存活在以上3個(gè)時(shí)間點(diǎn)分別增加了30%、42%、7%。此外,他們還研究了Ad-CNTF的注射劑量對(duì)損傷RGC保護(hù)作用的影響:10倍稀釋AdCNTF,注射14天,RGC的存活只提高了10.5%,而100倍、1000倍稀釋液對(duì)RGC無(wú)保護(hù)作用。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的以Ad为载体研究CNTF转基因治疗对RGC的作用是怎样的一个情况？的全部?jī)?nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問(wèn)題。

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