基因藥物的經肺給藥途徑具有獨特的優勢，經過近20年的探索，有關臨床研究已取得實質性進展，但要實現上市銷售并廣泛應用于疾病的防治還有很長的一段路要走。小分子藥物氣霧劑的處方和霧化方式并不適用于大分子基因藥物，必須進行優化和改進。對于病毒載體基因藥物，所面臨的最大困難是機體的免疫反應，限制了反復給藥和轉基因的長期表達。對非病毒載體基因藥物，基因傳遞和表達效率的提高是迫切需要解決的問題。今后的研究重點應針對以下問題：通過處方優化和采用新型霧化技術，提高基因藥物在霧化過程的穩定性；通過載體修飾實現基因藥物的靶向傳遞，降低免疫原性，延長轉基因表達時間，提高重復給藥的可行性。英國CF基因治療協會就非病毒載體專門組織有關單位進行了系統的研究，在處方篩選和霧化模式優化的基礎上，將基于陽離子脂質體的lipoplex確認為最佳非病毒載體，并即將用于臨床研究，為基因藥物經肺給藥的研究提供了范例。

總結

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