基因藥物為囊性纖維化、α1抗胰蛋白酶缺乏癥、肺癌等致命性肺部疾病的治療提供了新手段。臨床及臨床前研究結(jié)果顯示，基因傳遞的胞外、胞內(nèi)屏障，如霧化剪切、黏液纖毛清除、肺表面活性物質(zhì)、巨噬細(xì)胞、胞內(nèi)轉(zhuǎn)運(yùn)，及宿主免疫反應(yīng)等是制約臨床藥效的關(guān)鍵。基因藥物霧化技術(shù)和處方的優(yōu)化、遺傳載體的改進(jìn)、免疫抑制劑的應(yīng)用等最新進(jìn)展，有望實(shí)現(xiàn)轉(zhuǎn)基因的有效、持續(xù)和靶向表達(dá)。對(duì)阻礙肺內(nèi)基因有效傳遞及表達(dá)問題的深入研究，將為非侵入性肺部給藥基因藥物的順利開發(fā)提供思路。

總結(jié)

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