基因藥物為囊性纖維化、α1抗胰蛋白酶缺乏癥、肺癌等致命性肺部疾病的治療提供了新手段。臨床及臨床前研究結果顯示，基因傳遞的胞外、胞內屏障，如霧化剪切、黏液纖毛清除、肺表面活性物質、巨噬細胞、胞內轉運，及宿主免疫反應等是制約臨床藥效的關鍵。基因藥物霧化技術和處方的優化、遺傳載體的改進、免疫抑制劑的應用等最新進展，有望實現轉基因的有效、持續和靶向表達。對阻礙肺內基因有效傳遞及表達問題的深入研究，將為非侵入性肺部給藥基因藥物的順利開發提供思路。

總結

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