補充樓上，第一個基因治療藥物是重組腺病毒p53制品。人體內的p53基因具有抗癌作用。目前已知的104種腫瘤中有56種惡性腫瘤都是因為p53發生突變引起的。p53基因通過某種載體引入人體，是可以抑制癌細胞，使其發生萎縮直至死亡。關鍵問題是選擇一種安全、有效、適合于產業化的載體。彭朝暉最終把目光瞄準了腺病毒。經過基因工程改造過的這種病毒載體，可有效介導抑癌基因在體內表達并產生治療作用。

第一個基因治療藥物是重組腺病毒p53制品。美國于1995年起批準重組腺病毒p53制品進入臨床試驗。通過腫瘤局部注射、靜脈注射、介入給藥、胸腹腔灌注等方式，美國、日本、加拿大和歐洲的科學家開展了用重組腺病毒p53制品對頭頸部鱗癌、乳腺癌、食道癌等數十種腫瘤的基因治療。

目前全世界被批準上市的基因治療類藥物應該有4-5個左右，其中中國2個，即p53腺病毒和H101溶瘤病毒。前者樓上已經介紹很多，后者是上海三維開發（如果沒記錯的話），但是兩者由于種種原因銷量都不佳。11年俄羅斯批準了一個VEGF的基因治療產品，用于治療下肢靜脈缺血。12年底EMA又批準了荷蘭公司Uniqre的glybera，作為LPL缺陷的治療方案。另外應該還在菲律賓批注了一個心血管類的基因治療產品的，但是我沒有找到詳細的資料。

1989年我國批準了第一個在我國生產的基因工程藥物—重組人干擾素αIb,此為第一個基因治療藥物。

大家都很關注啊，補充點好玩的，有興趣的可以去查查glybera, 藥廠給出的定價是160萬美元。因為價格過于高昂，還開創式的允許采用5年分期付款的方式。不過據說現在還沒有賣出一針。這個藥物的獲批也很神奇，因為患者過于稀少（全歐洲也就幾千人），總共好像就做了27例臨床，但是研發廠家歷經各種曲折坎坷總算獲批。

2003年世界上第一個基因治療藥物“今又生”在我國批準誕生。擁有自主知識產權的重組人p53腺病毒注射液已獲得國家食品藥品監督管理局的準字號生產批文，從而標志著我國也是世界上第一個獲得國家批準的基因治療藥物業已正式上市。

總結

以上是生活随笔為你收集整理的有了解第一个基因治疗药物的吗？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

如果覺得生活随笔網站內容還不錯，歡迎將生活随笔推薦給好友。