根據(jù)疾病和治療目標的不同，基因藥物的靶細胞可以是上皮細胞、肺泡細胞、巨噬細胞、呼吸道干細胞或內皮細胞。在生理狀態(tài)下，通過改變噴霧霧滴的直徑，可以將藥物分布于支氣管或肺泡部位。對于CF病人而言，纖毛化上皮細胞是理想的靶細胞，只要有5％～10％的纖毛化上皮細胞被轉染即可改善病癥。但遺憾的是由于CF病人呼吸道被嚴重阻塞，黏稠的痰液形成給藥屏障，制約了靶細胞的成功轉染。微噴霧技術與支氣管鏡相結合，可將60％的標示劑量釋放至肺內，但該方法具有侵入性操作，病人較痛苦。呼吸道干細胞也是CF病潛在的靶細胞，只有將上皮細胞或肺泡細胞間緊密連接打開后才可能成功轉染。辛酸鈉或溶血磷脂酰膽堿是有效的緊密連結開啟藥物。用靶向配基修飾基因藥物載體是增加靶細胞特異性轉染的有效方法。對不同血清型的病毒載體進行篩選和雜合，也是提高靶向轉染的途徑之一。血清型rAAV2載體是臨床研究最多應用的載體之一，最近研究發(fā)現(xiàn)，血清型rAAV1、rAAV5、rAAV6和rAAV9表現(xiàn)出的呼吸道靶向性更優(yōu)于rAAV2。

總結

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