確實有很大希望，可以參看http://www.ebiotrade.com/newsf ... 4.htm研究人員發現，人體內還存在有一個與SMN1及其類似的基因：SMN2。SMN2與SMN1唯一的不同在于SMN1第七個外顯子的第六個堿基為C，而 SMN2對應位置上的是T。這個“拼寫錯誤”使得SMN2的轉錄本無法正確剪接，不能合成維持運動神經的蛋白。研究人員希望使用基因療法來“更正”這個錯誤的拼寫，使SMN2轉變為SMN1后正常地發揮功能。他們的初步研究結果顯示，這種基因治療很有前途。

可以的。美國的研究人員最近成功地利用單鏈寡核苷酸，通過改變一個堿基而將SMN2基因轉化成SMN1基因，表達出具有完整功能的SMN1蛋白。SMN1是人的脊髓性肌萎縮（SMA）的遺傳誘因，利用基因療法成功地將無功能的SMN2轉變為SMN1，有望發展出治療脊髓型肌萎縮的新療法。

總結

以上是生活随笔為你收集整理的基因疗法在治疗脊髓性肌萎缩症方面有什么应用吗？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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