美國醫學家W?F?安德森等人對腺苷脫氨酶缺乏癥（ADA缺乏癥）的基因治療，是世界上第一個基因治療成功的范例。1990年9月14日，安德森對一例患ADA缺乏癥的4歲女孩進行基因治療。這個4歲女孩由于遺傳基因有缺陷，自身不能生產ADA，先天性免疫功能不全，只能生活在無菌的隔離帳里。他們將含有這個女孩自己的白血球的溶液輸入她左臂的一條靜脈血管中，這種白血球都已經過改造，有缺陷的基因已經被健康的基因所替代。在以后的10個月內她又接受了7次這樣的治療，同時也接受酶治療。1991年1月，另一名患同樣病的女孩也接受了同樣的治療。兩患兒經治療后，免疫功能日趨健全，能夠走出隔離帳，過上了正常人的生活，并進入普通小學上學。

總結

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