黏多糖癥是一種“罕見病”，罕見疾病簡稱“罕見病”，又稱“孤兒病”。顧名思義，罕見病是指患病率很低、很少見的疾病。由于單一疾病的發病率極低（世界衛生組織的定義是患病率在0.65‰～1‰），疾病不在人群中傳播與流行，不會造成大規模的社會影響。根據美國制藥工業協會的數據，開發和上市一種新藥，在歐洲的成功率為1/4317，美國僅為1/6155，同時新藥獲準上市并不意味著商業上的成功。因此，很少有企業愿意在“孤兒藥”研發上投入精力。但一旦成功，就以其昂貴而著稱，在《福布斯》價格最昂貴藥物榜單上，就有9種關于罕見病的藥品在列，患者年費用在20萬美元以上，全部是用于治療罕見疾病的生物制劑，即孤兒藥物。而黏多糖癥占了三種。1.Aldurazyme（laronidase，α-L-艾杜糖醛酸酶） 年費用：20.0萬美元 制造商：健贊、Biomarin制藥 Aldurazyme是首個用于治療包括Hurler綜合征在內的粘多糖貯積癥I（MPS-I）的生物制劑。 2. Elaprase（idursulfase，艾杜硫酸酯） 年費用：37.5萬美元 制造商：先靈制藥 Elaprase作為酶替代療法用于治療Hunter綜合癥，即Ⅱ型粘多糖貯積癥（MPS-Ⅱ） 3.Naglazyme (galsulfase，加硫酶) 年費用：36.5萬美元 制造商：BioMarin制藥 Naglazyme是利用重組DNA技術制備的一種正常人N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶，用于罕見的Maroteaux-Lamy綜合征， 即VI型粘多糖貯積癥（MPS- VI）

Aldurazyme、Elaprase、Naglazyme是生化藥物，同時亦稱為酶治療，輸液性的藥物，目前這些只能改善體力、內臟和體內的粘多醣的堆積，暫時沒有一種藥物能通過血腦屏障，因此對心臟，眼角膜，聽力、腦部、骨骼關節改善有限。

總結

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