利用ZFN介導(dǎo)的基因敲除能夠容易、準(zhǔn)確地沉默基因,進(jìn)而達(dá)到治療疾病的目的。HIV病毒通常是附著在T細(xì)胞表面的CCR5蛋白受體上而潛入人體細(xì)胞的。Samson等研究表明,CCR5基因第32位堿基的缺失將賦予T細(xì)胞對(duì)HIV的抗性。Kandavelou等利用人工ZFN進(jìn)行了CCR5基因的定點(diǎn)敲除。在小鼠試驗(yàn)中,處理后的細(xì)胞對(duì)艾滋病毒的持續(xù)攻擊表現(xiàn)出很強(qiáng)的抗性。Perez等使用人工ZFN破壞內(nèi)源CCR5基因,獲得了HIV抗性基因型。Holt等利用ZFN打靶修飾獲得了具有HIV抗性的人體干細(xì)胞。現(xiàn)Sangamo公司正申請(qǐng)?jiān)贖IV病人身上測(cè)試該種ZFN藥物的臨床試驗(yàn)許可。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的ZFN介导的基因沉默在基因治疗中有怎样的应用？的全部?jī)?nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

如果覺得生活随笔網(wǎng)站內(nèi)容還不錯(cuò)，歡迎將生活随笔推薦給好友。