利用ZFN介導的基因敲除能夠容易、準確地沉默基因,進而達到治療疾病的目的。HIV病毒通常是附著在T細胞表面的CCR5蛋白受體上而潛入人體細胞的。Samson等研究表明,CCR5基因第32位堿基的缺失將賦予T細胞對HIV的抗性。Kandavelou等利用人工ZFN進行了CCR5基因的定點敲除。在小鼠試驗中,處理后的細胞對艾滋病毒的持續(xù)攻擊表現(xiàn)出很強的抗性。Perez等使用人工ZFN破壞內源CCR5基因,獲得了HIV抗性基因型。Holt等利用ZFN打靶修飾獲得了具有HIV抗性的人體干細胞。現(xiàn)Sangamo公司正申請在HIV病人身上測試該種ZFN藥物的臨床試驗許可。

總結

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