在基因治療中，造血干細胞因為具有自我更新及分化為各種血細胞系的能力而成為一種很有吸引力的靶細胞。將外源目的基因導入造血干細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，特別是血液疾病已取得重要進展，例如：腺苷脫氨酶缺陷病、血友病、地中海貧血癥及鐮狀細胞性貧血癥等。而慢病毒以其轉染效率高，能夠感染非分裂期細胞的特點成為轉染造血干細胞的最適合載體。

總結

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