锌指核酸酶技术在基因治疗中的应用是怎样的?
生活随笔
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锌指核酸酶技术在基因治疗中的应用是怎样的?
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鋅指核酸酶(zinc finger nuclease, ZFN),又名鋅指蛋白核酸酶,是一種人工改造的核酸內切酶,他是由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成,其中DNA識別域賦予特異性,在DNA特定位點結合,而非特異性核酸內切酶賦剪切功能,兩者結合就可在DNA特定位點進行定點斷裂。ZFNs能夠被設計為找到基因組中特異性DNA序列并對它們進行切割從而剔除這些序列或者用一個基因交換另一個基因。利用ZFNs刪除一個允許HIV侵入免疫細胞的基因的臨床測試也正在HIV病人當中開展。*
鋅指核酸酶技術是一種新興的基因高效靶向修飾和調控技術,目前該技術已在人類疾病的基因治療中得到應用,通過敲除致病基因使其喪失致病性或者通過修復突變基因使基因表達正常,實現了對多種人類疾病的基因治療。
這個現在具體應用很少,主要是前期受到壟斷發展較慢,現在慢慢轉向了市場。鋅指核酸酶技術讓我們看到了靶向性重組人類基因組的希望,也正是這一點才能使得浩如煙海的基礎研究成果,真正具有它的基因治療意義。從讀懂基因組到重組人類基因治療疾病談何容易?而鋅指核酸酶的貢獻則相當于在這座橋梁的最后部分填了一塊磚。
鋅指核酸酶技術是一種新興的基因高效靶向修飾和調控技術,目前該技術已在人類疾病的基因治療中得到應用,通過敲除致病基因使其喪失致病性或者通過修復突變基因使基因表達正常,實現了對多種人類疾病的基因治療。
這個現在具體應用很少,主要是前期受到壟斷發展較慢,現在慢慢轉向了市場。鋅指核酸酶技術讓我們看到了靶向性重組人類基因組的希望,也正是這一點才能使得浩如煙海的基礎研究成果,真正具有它的基因治療意義。從讀懂基因組到重組人類基因治療疾病談何容易?而鋅指核酸酶的貢獻則相當于在這座橋梁的最后部分填了一塊磚。
總結
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