鋅指核酸酶(zinc finger nuclease, ZFN)，又名鋅指蛋白核酸酶，是一種人工改造的核酸內(nèi)切酶，他是由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內(nèi)切酶構(gòu)成，其中DNA識別域賦予特異性，在DNA特定位點(diǎn)結(jié)合，而非特異性核酸內(nèi)切酶賦剪切功能，兩者結(jié)合就可在DNA特定位點(diǎn)進(jìn)行定點(diǎn)斷裂。ZFNs能夠被設(shè)計為找到基因組中特異性DNA序列并對它們進(jìn)行切割從而剔除這些序列或者用一個基因交換另一個基因。利用ZFNs刪除一個允許HIV侵入免疫細(xì)胞的基因的臨床測試也正在HIV病人當(dāng)中開展。*

鋅指核酸酶技術(shù)是一種新興的基因高效靶向修飾和調(diào)控技術(shù),目前該技術(shù)已在人類疾病的基因治療中得到應(yīng)用,通過敲除致病基因使其喪失致病性或者通過修復(fù)突變基因使基因表達(dá)正常,實(shí)現(xiàn)了對多種人類疾病的基因治療。

這個現(xiàn)在具體應(yīng)用很少，主要是前期受到壟斷發(fā)展較慢，現(xiàn)在慢慢轉(zhuǎn)向了市場。鋅指核酸酶技術(shù)讓我們看到了靶向性重組人類基因組的希望，也正是這一點(diǎn)才能使得浩如煙海的基礎(chǔ)研究成果，真正具有它的基因治療意義。從讀懂基因組到重組人類基因治療疾病談何容易？而鋅指核酸酶的貢獻(xiàn)則相當(dāng)于在這座橋梁的最后部分填了一塊磚。

總結(jié)

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