当前基因疗法的主要途径有哪些?
生活随笔
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当前基因疗法的主要途径有哪些?
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當前基因療法的主要途徑有:1、通過對癌癥的局部給藥,利用Ad載體搭載的基因直接殺死腫瘤細胞。2、利用裸DNA或基因槍法產生對抗傳染性疾病的預防性疫苗。3、利用裸DNA法改善心血管疾病癥狀,增強成血管作用。4、AAV用于治療慢性病,例如血友病和貧血癥。
基因治療按基因操作方式分為兩類,一類為基因修正和基因置換,即將缺陷基因的異常序列進行矯正,對缺陷基因精確地原位修復,不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組即基因打靶技術將外源正常的基因在特定的部位進行重組,從而使缺陷基因在原位特異性修復。另一類為基因增強和基因失活,是不去除異?;颍ㄟ^導入外源基因使其表達正常產物,從而補償缺陷基因等的功能;或特異封閉某些基因的翻譯或轉錄,以達到抑制某些異常基因表達。
基因治療按基因操作方式分為兩類,一類為基因修正和基因置換,即將缺陷基因的異常序列進行矯正,對缺陷基因精確地原位修復,不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組即基因打靶技術將外源正常的基因在特定的部位進行重組,從而使缺陷基因在原位特異性修復。另一類為基因增強和基因失活,是不去除異?;颍ㄟ^導入外源基因使其表達正常產物,從而補償缺陷基因等的功能;或特異封閉某些基因的翻譯或轉錄,以達到抑制某些異常基因表達。
總結
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