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人工锌指核酸酶基因治疗中有利用价值的基因多么?

發(fā)布時(shí)間:2023/11/24 55 博士
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不多。ZFN介導(dǎo)的基因重組修復(fù),需要將靶基因的正確克隆作為供體注入到靶細(xì)胞當(dāng)中,因此鋅指核酸酶技術(shù)在基因治療中的實(shí)施,是以疾病相關(guān)基因的發(fā)現(xiàn)和克隆為前提的。但目前鋅指核酸酶技術(shù)在基因治療上面臨著有治療價(jià)值的基因太少的難題,對(duì)于多基因?qū)е碌募膊?往往糾正1個(gè)基因并不能解決問(wèn)題。鋅指核酸酶技術(shù)和生物醫(yī)學(xué)的發(fā)展是相輔相成的,應(yīng)進(jìn)一步發(fā)揮ZFN在靶向基因敲除及基因功能研究方面的作用,發(fā)現(xiàn)和克隆更多有臨床應(yīng)用價(jià)值的疾病相關(guān)基因;利用ZFN對(duì)人類(lèi)疾病相關(guān)基因的靶向敲除和修飾,建立各種人類(lèi)疾病動(dòng)物模型,更深入地揭示人類(lèi)疾病的發(fā)病機(jī)理,更好地為人類(lèi)疾病的基因治療服務(wù)。

總結(jié)

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