ZFN曾用于介導非洲爪蟾卵細胞、線蟲、果蠅、斑馬魚細胞、人類細胞以及其他動植物細胞中的同源重組,重組效率高達15%。Urnov等利用ZFN介導的同源重組修復技術實現了人類細胞IL2Rγ基因的高效修復,其針對因1個IL2Rγ基因突變引起的X-性聯嚴重聯合免疫缺陷病,設計了4鋅指的ZFN用于IL2Rγ基因的修復,結果表明,在無選擇壓力下,該基因的正確修復效率達18%,其中7%的細胞中的2條X染色體均發生了正確的基因修復。在人類細胞中如此高的同源重組率充分說明,將ZFN用于疾病基因治療是可行的。

總結

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