有一篇相關(guān)論文《鋅指核酸酶技術(shù)在基因治療中的應(yīng)用研究進(jìn)展》：鋅指核酸酶技術(shù)是一種新興的基因高效靶向修飾和調(diào)控技術(shù),目前該技術(shù)已在人類疾病的基因治療中得到應(yīng)用,通過(guò)敲除致病基因使其喪失致病性或者通過(guò)修復(fù)突變基因使基因表達(dá)正常,實(shí)現(xiàn)了對(duì)多種人類疾病的基因治療。基于提高鋅指核酸酶效率、特異性和降低細(xì)胞毒性等方面的研究較少的現(xiàn)狀,特就人工鋅指核酸酶介導(dǎo)的基因敲除和基因同源重組修復(fù)等在人類疾病基因治療方面的應(yīng)用及存在問(wèn)題進(jìn)行了綜述,并對(duì)相關(guān)研究的開(kāi)展進(jìn)行了展望。

ZFN在基因治療中的應(yīng)用主要包括2個(gè)方面:第一,ZFN介導(dǎo)的基因中斷(基因沉默),即利用ZFN切斷某些與疾病相關(guān)的基因(如艾滋病毒);第二,ZFN介導(dǎo)的基因更正,即用“正常”或更正的“DNA序列”替換致病基因,如X-相關(guān)免疫缺陷、鐮狀細(xì)胞性貧血、β-地中海貧血突變等單基因?qū)е碌募膊　?br/>
鋅指核酸酶的應(yīng)用主要是在其識(shí)別作用這一塊。現(xiàn)已公布的從自然界篩選的和人工突變的具有高特異性的鋅指蛋白可以識(shí)別所有的GNN和ANN以及部分CNN和TNN三聯(lián)體。多個(gè)鋅指蛋白可以串聯(lián)起來(lái)形成一個(gè)鋅指蛋白組識(shí)別一段特異的堿基序列，具有很強(qiáng)的特異性和可塑性，很適合用于設(shè)計(jì)ZFNs。

總結(jié)

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