反義基因療法（ASODN）的作用機理是在DNA結合蛋白（如甲基化酶、激活子、限制性內切酶等）的識別位點處，通過與靶基因結合形成三螺旋，并且位點專一性地干擾DNA和蛋白的結合、激活子的轉錄起始或轉錄延伸等，進而阻止基因轉錄和復制。另外，通過ASODN進行化學改性，如在ASODN的3′-末端連接上化學切割試劑、乙二胺四乙酸、二價鐵離子或鄰菲羅琳的衍生物，在改性過程中需要銅離子和還原劑的存在，可實現對靶基因進行誘導切割等不可逆的反應，從而導致靶基因的失活。 科學工作者通過以上原理已設想以下三種途徑來治療和控制腫瘤，（1）ASODN與靶DNA雙螺旋形成三鏈狀結構，從而導致腫瘤基因失活；（2）ASODN的化學改性作用，克服了細胞內限制性內切酶對未改性ASODN的快速水解作用，延長了ASODN在細胞內的半衰期；（3）ASODN的3′末端和5′末端可以采用許多封端基因來改性。

總結

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