將目的基因(如凝血因子基因、抗癌基因等)放進特定載體或連接到病毒或非病毒上,再將目的基因載體擴增、純化、轉染導入人體,使目的基因在人體細胞中表達產生蛋白質,達到治療疾病的目的。

歐洲藥品管理局EMA推薦了一種基因療法藥物，Glybera藥物是由荷蘭一家生物技術公司uniQure研發并且提交上市申請的。據悉該療法藥物是基因治療領域的首例。UniQure公司的這種基因療法藥物主要適用于那些患有脂蛋白脂酶缺乏(lipoprotein lipase deficiency )的患者，脂蛋白酯酶缺乏是一種極為罕見的遺傳缺陷病。

總結

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