將目的基因(如凝血因子基因、抗癌基因等)放進特定載體或連接到病毒或非病毒上,再將目的基因載體擴增、純化、轉(zhuǎn)染導入人體,使目的基因在人體細胞中表達產(chǎn)生蛋白質(zhì),達到治療疾病的目的。

歐洲藥品管理局EMA推薦了一種基因療法藥物，Glybera藥物是由荷蘭一家生物技術(shù)公司uniQure研發(fā)并且提交上市申請的。據(jù)悉該療法藥物是基因治療領(lǐng)域的首例。UniQure公司的這種基因療法藥物主要適用于那些患有脂蛋白脂酶缺乏(lipoprotein lipase deficiency )的患者，脂蛋白酯酶缺乏是一種極為罕見的遺傳缺陷病。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的基因治疗药物的研制过程是怎样的？的全部內(nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

如果覺得生活随笔網(wǎng)站內(nèi)容還不錯，歡迎將生活随笔推薦給好友。