現在腦血管疾病基因治療研究的熱點主要集中在通過轉基因防止血栓形成,減輕腦缺血急性期的氧化應激、細胞凋亡、炎癥反應等原因造成的神經元損害,以及修復腦血管損傷、促進血管生成改善腦組織供血。

目前，基因治療缺血性腦中風的動物實驗研究在武漢華中科大同濟醫院獲得成功。這標志著中國在基因治療腦血管疾病領域的研究取得重要進展。這項研究分兩個部分進行，首先通過建立實驗性動物腦中風模型，利用重組腺相關病毒作為報告基因載體，經頸內動脈導入腦部。結果顯示，報告基因迅速通過血腦屏障，到達受損需要救治的腦細胞組織，從而突破了長期以來血腦屏障藥物不可逾越的難關，為臨床治療開辟了新的通道。

基因治療頸動脈顱內血管已獲得成功。是通過基因轉移至體外和活體內的頸動脈顱內血管。可用于預防蛛網膜下腔出血后的血管痙攣,刺激側支血管生長,穩定粥樣硬化斑塊和預防血管成形術后的再狹窄。

腦血管病變疾病包括動靜脈畸形毛細血管擴張、海綿狀血管畸形、腦動脈瘤、血管瘤等。迄今為止,對這些疾病的基因治療研究進展不深,主要是由于缺少合適的動物模型所致。因此,建立合適的動物模型是當今研究的重點。這一領域目前也取得了一些進展,如使用內皮因子雜合子小鼠作為遺傳性出血性毛細血管擴張癥動物模型,KRIT1基因雜合子動物被用于腦海棉狀血管畸形的研究等。這些實驗結果為進一步探究腦血管病變的發病機制及基因治療手段構建了技術平臺,將極大促進相關研究工作的開展。

總結

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