可行。Aβ是阿爾茨海默病的主要病理特征老年斑的主要成分,是各種原因誘發(fā)阿爾茨海默病的共同通路。而APP是Aβ的前體蛋白,目前認(rèn)為APP經(jīng)過酶切割所產(chǎn)生的Aβ和APP的C末端在阿爾茨海默病病理機(jī)制中起重要作用,APP基因突變或過表達(dá)能夠引起阿爾茨海默病的發(fā)生。因此,阻斷APP基因的表達(dá)是改善或治療阿爾茨海默病的一種可行策略。有研究者針對(duì)突變型的APP基因設(shè)計(jì)了對(duì)其起特異性沉默作用的siRNA,證明了siRNA對(duì)突變型APP有較好的沉默作用而不影響野生型的APP。因此,采用RNAi技術(shù)或反義核酸技術(shù)下調(diào)APP的基因表達(dá),是一種具有發(fā)展前景的治療阿爾茨海默病的方式。

總結(jié)

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