補充：近期，有報道利用基因編輯技術治療DMD的研究進展：德州大學西南醫學中心的研究人員使用一種新型基因編輯方法成功糾正了導致杜氏肌營養不良癥（DMD）的突變基因，他們使用的是患有DMD的小鼠模型。他們使用CRISPR/ Cas9介導基因組編輯技術，精確永久地糾正了導致DMD的基因突變。結果發現小鼠的DMD隨著時間推移出現廣泛和漸進性的改善，這可能反映了已糾正細胞對再生肌肉的貢獻。DMD的遺傳病因已被知曉近30年，但目前對該病還未有治愈療法。而目前的基因療法僅能影響一部分骨骼肌。研究人員表示，他們正致力于開發一種臨床上更易行的方法來對成年人組織中的突變進行糾正，且已取得一些進展。該技術有望在未來被開發成一種DMD療法，并應用于臨床。

有很多。1.Ataluren(PTC124)：藥物機理為忽略過早停止碼。2.Drisapersen：藥物機理為外顯子跳越，跳越51號外顯子3.Eteplirsen：藥物機理為外顯子跳越，跳越51號外顯子4.PRO-044：藥物機理為外顯子跳越，跳越44號外顯子5.微型抗肌萎縮蛋白基因移植：藥物機理為用AAV病毒作為基因載體移植外源的微型抗肌萎縮蛋白6.卵泡素（follistatin）基因移植：藥物機理為抑制肌肉生長負調節因子myostatin7.Mesangioblast干細胞移植：藥物機理為從患者血管中抽出Mesangioblast干細胞進行基因修正后再回注8.肌母細胞移植：藥物機理為健康者供體肌母細胞移植另外，還有很多治療杜氏進行性肌營養不良DMD正在開展臨床實驗的化學藥物如ACE-031、Catena艾地苯醌、SMT C1100、Losartan氯沙坦等

總結

以上是生活随笔為你收集整理的治疗DMD的正在开展临床实验的药物有哪些？这些药物治疗机理是什么？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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