目前，基因治療領(lǐng)域存在的主要問題是有效性和安全性。事實(shí)上，自1995年以來，全世界基因治療領(lǐng)域的科學(xué)家們在改善基因?qū)胂到y(tǒng)和載體方面作了大量的努力，新思路、新技術(shù)和新方法層出不窮。目前，在基因?qū)胼d體方面出現(xiàn)了兩大主流：一是非病毒載體系統(tǒng)；二是病毒載體系統(tǒng)。

基于同源重組和基因定點(diǎn)糾錯(cuò)原理，在DNA 水平的原位修復(fù)(靶向性)是遺傳性疾病基因治療的理想措施。與基因治療載體系統(tǒng)相比，治療基因表達(dá)調(diào)控的研究和進(jìn)展相對(duì)滯后，主要受制于載體的包裝容量。隨著人類基因組計(jì)劃的進(jìn)展與完成，新的基因座控制區(qū)、隔離子、內(nèi)含子、特異的啟動(dòng)子、增強(qiáng)子等的發(fā)現(xiàn)與分離，必定帶動(dòng)基因治療向前發(fā)展。

總結(jié)

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