研究人員Shoemaker教授一直利用基因治療來治療一種罕見但嚴重的麻痹性疾病，該疾病由肉毒梭狀芽孢桿菌產生的一種神經毒素引起。肉毒中毒如大腸桿菌食物中毒和艱難梭菌感染是一種毒素介導的疾病。使用從對毒素免疫的羊駝提取的遺傳物質制造的蛋白質，來進行抗毒素治療。羊駝是駱駝家族的成員，利用其能產生不尋常型抗體，制造出有效的，廉價的抗毒素劑。一小塊駱駝抗體被稱為VHH可結合并中和肉毒桿菌毒素。研究小組還發現連接兩個或更多個不同的毒素中和VHHs，結果發現VHH中和劑（VNAs）具有非凡的抗毒素效價，并且可以被制成單個分子。此外，VNAs比傳統的抗體有較長的保存限期，使能夠更好地保存待用。基因治療導致血液中的VNA維持時間久，能保護小鼠暴露于肉毒梭菌毒素后存活長達數月。預處理VNA基因治療后，幾乎所有小鼠在暴露于通常致死劑量的肉毒毒素下，能存活多達九個星期。當預治療后，接觸到這種毒素13或17周，小鼠約40％的能存活下來。該基因治療中，VNA遺傳物質用載體遞送至動物體內，誘導動物產生自身抗毒素VNA蛋白，從而防止毒素暴露引發的疾病。

總結

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