可行的，但是有待進一步發展~帕金森病是一種常見的中老年神經退行性疾病,其病理特征是中腦黑質紋狀體系統多巴胺能神經元變性死亡,導致腦內多巴胺神經遞質減少,出現靜止性震顫、肌僵直和運動遲緩等臨床癥狀。目前治療的傳統藥物只能減緩癥狀而不能阻止病情的發展,且會引起藥物副反應。近年來基因治療帕金森病顯示了良好的潛力和發展前途,其主要從3條途徑入手:①轉染多種多巴胺合成途徑中的相關基因;②轉染能合成神經因子的基因;③轉染分子通路調節基因。多基因的聯合可提高療效,siRNA也逐漸應用于帕金森病。

由于帕金森病患者的腦中病變的部位范圍小，易于局部移植治療，因此帕金森病一直是神經系統疾病中進行基因治療研究的熱門病種。在美國，以腺相關病毒為載體、以谷氨酸脫羧酶為靶標、以立體定向局部腦注射為移植途徑的基因治療帕金森病患者的試驗正在進行當中。

美國科學家在《柳葉刀—神經病學》雜志上表示，使用基因療法治療帕金森病首次在臨床上取得成功：帕金森病病患丘腦下核中一種化學物質γ-氨基丁酸（GABA）的濃度會減少。英國帝國理工學院的基因療法專家尼克勒斯·馬薩拉基斯領導的研究團隊制造出了一種病毒，該病毒能使用一個基因來“感染”細胞，增加患者體內GABA的濃度。研究人員將該病毒注入22名病患的大腦內；另外23名病人則接受“假手術”，讓他們誤認為自己注入了該病毒。研究人員通過對這些病人手術后6個月的運動功能記錄后發現，接受基因療法病人的運動能力提高了23.1%；接受“假手術”病人的運動能力提高了12.7%。馬薩拉基斯表示，得到的積極結果“非常令人鼓舞”，不過，接受基因療法和未接受基因療法病人的運動能力改進之間差別僅為10.4%，并不明顯，還需要在更多病人身上測試該療法的效果。英國帕金森協會研發主管米歇爾·嘉德納說：“這項研究表明，基因療法可以治療諸如帕金森病等神經疾病，但我們不知道其療效可以持續多長時間，也不知道在人腦中注入病毒后是否會帶來長期影響，所以，未來還需要更進一步的研究?！被虔煼ǖ陌踩砸恢痹馐苜|疑，1999年，美國一位名叫杰西·格爾辛基的18歲青年死于采用缺陷型腺病毒載體的基因治療臨床試驗，成為全球首位由基因治療導致喪生的患者。而進行本次實驗的科學家表示，他們的過程非常安全。

就我個人掌握的信息而言,基因治療是正在探索中的一種較有前景的新療法，用病毒載體進行基因轉移，從而在腦的特定區域通過特異性蛋白質表達來治療帕金森病。而Prosavin是在紋狀體內注射慢病毒為載體的基因，以增加注射部位多巴胺的分泌。

總結

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