針對β-地中海貧血的α珠蛋白鏈相對過剩這一主要病理基礎,減少α珠蛋白鏈的合成,改善α與非α鏈珠蛋白的合成失衡的治療方式也引起了人們的關注。Xie等構建了介導干擾鼠α-珠蛋白的小發夾RNA和促使β-珠蛋白正確剪接的反義RNA的慢病毒載體,并將其顯微注入B654小鼠的單細胞胚胎,所產生的第一代及其后代小鼠均顯示血液學參數、無效紅細胞生成和髓外造血的改善,其α-/β-珠蛋白基因表達的失衡得到改善。

總結

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