一類為基因修正和基因置換，即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組即基因打靶技術(shù)將外源正常的基因在特定的部位進行重組，從而使缺陷基因在原位特異性修復。另一類為基因增強和基因失活，是不去除異?；颍ㄟ^導入外源基因使其表達正常產(chǎn)物，從而補償缺陷基因等的功能;或特異封閉某些基因的翻譯或轉(zhuǎn)錄，以達到抑制某些異常基因表達。

補充下，還有三種：自殺基因，在某些病毒或細菌中的某基因可產(chǎn)生一種酶，它可將原無細胞毒或低毒藥物前體轉(zhuǎn)化為細胞毒物質(zhì)，將細胞本身殺死，此種基因稱為“自殺基因”。免疫治療，免疫基因治療是把產(chǎn)生抗病毒或腫瘤免疫力的對應與抗原決定族基因?qū)霗C體細胞，以達到治療目的。如細胞因子(cytokine)基因的導入和表達等。耐藥治療，耐藥基因治療是在腫瘤治療時，為提高機體耐受化療藥物的能力，把產(chǎn)生抗藥物毒性的基因?qū)肴梭w細胞，以使機體耐受更大劑量的化療。如向骨髓干細胞導入多藥抗性基因中的mdr-1。

目前基因療法大致有四種。一是基因矯正，將致病基因的異常堿基進行糾正，而正常部分予以保留，二是基因置換，用正?；蛱鎿Q病變細胞內(nèi)的致病基因，三是基因增補，不去除異?；颍瑢⒛康幕?qū)氩∽兗毎蚱渌毎蛊浔磉_產(chǎn)物補償缺陷基因的功能，或使原有的功能得到加強，四是基因失活，即在翻譯和轉(zhuǎn)錄水平阻斷某些基因的異常表達。這些只是現(xiàn)在發(fā)展較為成熟的療法，相信隨著研究的深入，更多有效的治療方法將會被使用到實際疾病治療中來。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的目前疾病的基因疗法有哪些？的全部內(nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

如果覺得生活随笔網(wǎng)站內(nèi)容還不錯，歡迎將生活随笔推薦給好友。