反義基因療法的核心策略是使異常基因失活。具體來說，是將特定的反義核酸（反義RNA、反義DNA)和核酶導入細胞，在轉(zhuǎn)錄和翻譯水平阻斷某些基因的異常表達，而實現(xiàn)治療的目的。

反義基因療法就是根據(jù)堿基互補原則,用人工合成或生物體表達的特定DNA或RNA片斷(反義核酸),抑制或封閉專一靶基因的技術(shù)。Survivin是一種凋亡抑制基因,它在正常組織中不表達,而在胚胎發(fā)育組織和多數(shù)人類腫瘤組織中均有程度不同的表達。

反義脫氧寡核苷酸（Antisense oligodeoxynuclecotide, ASODN）是一段與mRNA或DNA特異性結(jié)合并阻斷其基因表達的人工合成的DNA分子。ASODN能通過封閉或抑制腫瘤細胞和病毒的關(guān)鍵編碼基因來特異性抑制腫瘤細胞增殖和病毒的復制，是治療腫瘤和病毒性傳染病的潛在新型藥物。目前在動物體內(nèi)評價的反義藥物有10余種，其中抗腫瘤作用的有7種，抗病毒作用的1種，其他如作用于心血管、代謝、免疫及細胞粘附系統(tǒng)的有4種。

基因治反義技術(shù)（Antisene approach）即反義基因療法，是指利用一些物質(zhì)干擾細胞中遺傳住處天然加工的方法，特別是在基因變異導致疾病的情況下。反義技術(shù)的原理是通過阻抑從DNA至mRNA的轉(zhuǎn)錄過程或從mRNA到蛋白質(zhì)的翻譯過程，而阻斷細胞中的蛋白質(zhì)合成。導入細胞的反義分子充當了“分子解剖刀”的作用，可以去除細胞中某些特定的蛋白質(zhì)或明顯抑制其合成。通過適當?shù)妮d體進行轉(zhuǎn)染以產(chǎn)生質(zhì)粒衍生的反義mRNA可內(nèi)源性抑制翻譯；通過反義寡核苷酸可外源性抑制翻譯；各種亞類反義物質(zhì)如反義序列、反基因序列和核酶可在不同位點阻斷轉(zhuǎn)錄或翻譯過程。

總結(jié)

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