能高效轉(zhuǎn)染的、高滴度的，且沒(méi)有逆轉(zhuǎn)錄病毒和aav載體缺點(diǎn)的理想的病毒載體的研制仍然是目前研究的難點(diǎn)。

存在的主要問(wèn)題是載體構(gòu)建:載體的基因片段必須恰當(dāng)?shù)鼐幋a插入基因;治療基因必須被轉(zhuǎn)導(dǎo)入造血干細(xì)胞并長(zhǎng)時(shí)間在紅系細(xì)胞高水平表達(dá);載體必須安全地將目的基因重組到靶點(diǎn)。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的β-地中海贫血基因治疗的主要难点是什么？的全部?jī)?nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問(wèn)題。

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