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导入正常的γ-珠蛋白基因来治疗β-地中海贫血是怎样的?

發布時間:2023/11/24 万象百科 37 博士
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提高胎兒血紅蛋白的水平可減輕β-地中海貧血和鐮狀細胞貧血的嚴重程度。Persons等證實介導γ-珠蛋白基因的慢病毒載體用于β-地中海貧血的基因治療是有前途的。Hanawa等研究發現,β-地中海貧血鼠模型中,擴展的β-珠蛋白基因LCR片段可促進介導γ-珠蛋白基因的慢病毒載體持久的治療性表達。為解決γ-珠蛋白基因慢病毒載體的穩定和高水平表達的問題,Emery等用cHS4緣體包繞珠蛋白載體可使γ-珠蛋白的表達增加近10倍,從而使達到治療β-地中海貧血和鐮狀細胞貧血的水平。

總結

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