靶標基因是指那些編碼疾病蛋白的基因，通過藥物對其表達本身的抑制或對其表達產物功能的抑制，有可能達到對疾病的療效。因此它們往往可能成為新藥開發的藥物靶標，事先確定靶向特定疾病有關的靶標分子是現代新藥開發的基礎。常見的靶標基因包括核內激素受體、各種酶（例如激酶、磷酸酶、ATP合成酶、蛋白酶等、細胞表面受體（如GPCRs、受體駱氨酸激酶、離子通道）、分泌的蛋白質等等。

隨著基因分子水平研究的不斷深入，越來越多的腫瘤細胞信號通路被發現。大量臨床研究表明，通路中的特定基因的擴增/突變/表達狀態與靶向、化療藥物的有效性密切相關。因此，臨床上檢測這些通路中特定基因的擴增/突變/表達情況，能針對性地為每位患者量身定做一套最適合的治療方案，從而最大程度地提高治療的有效率，減少藥物的毒副作用，避免用藥不當貽誤治療時機。

總結

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