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基因疗法能够用于治疗和预防着色性干皮病吗?

發布時間:2023/11/24 万象百科 62 博士
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可以的。美國得克薩斯大學西南醫療中心的艾洛爾·弗里德伯格等人發現,Xpa基因發生突變的小鼠會患上XP,并且在照射紫外光后3周內會出現皮膚的癌變損傷。弗里德伯格用一種安全的病毒作為載體,把正常的Xpa基因注射給患有XP的小鼠并觀察其變化,結果發現,在正常基因注入患癌小鼠后,小鼠的癌變現象消失了。而且,在病損小鼠注入正常基因后,他們還將這些小鼠在紫外光下放置數小時到數天。結果發現,5個月后,這些實驗小鼠只是留下了曬斑,而且圍繞注射位點的皮膚細胞幾乎與正常小鼠的相同,表明DNA修復機制被注射進的正常Xpa基因所恢復。這意味著,基因療法不僅能夠治療,而且還能預防著色性干皮病。XP在人類主要是兒童易患病。當機體暴露在紫外光下時,分裂期的細胞中的DNA會被損傷。而正常情況下,機體能召集一組蛋白進行損傷修復工作。但是,在患XP的兒童中,由紫外光造成的DNA損傷卻因為修復蛋白基因的突變而無法修復。隨著細胞的不斷分裂,這種DNA損傷會積累成巨大的突變,當這些突變發生在抑癌基因中時,細胞就會異常發育并引發癌癥。

總結

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