非病毒載體最初在基因治療臨床試驗(yàn)中的使用率很低，但它的生物安全性顯然要高于病毒載體。隨著脂質(zhì)體、多聚物，以及它們的復(fù)合物等載體的出現(xiàn)，結(jié)合電脈沖、超聲等技術(shù)，一定程度上可以提高導(dǎo)入效率和靶向性。而目前被認(rèn)為最為理想的是一種被稱為腺相關(guān)病毒（AAV）的載體，它沒有毒性，不致病，宿主范圍廣，穩(wěn)定性好。美國費(fèi)城兒童醫(yī)院和霍華德·休斯醫(yī)學(xué)研究所以及賓夕法尼亞大學(xué)聯(lián)合組成的一個(gè)研究小組已經(jīng)在12名年齡介于8歲到44歲之間的利伯氏先天性黑內(nèi)障（LCA）病人身上，使用了以這種無毒性小病毒為載體的基因療法。研究人員將正常的基因RPE65植入眼部，在眼球后面產(chǎn)生感光色素，取代了那些因病喪失的色素，從而恢復(fù)眼部的光敏性。盡管該療法并沒有讓所有病人恢復(fù)正常視力，但是，有一半的人重見了光明。

非病毒載體是利用非病毒的載體材料的物化性質(zhì)來介導(dǎo)基因的轉(zhuǎn)移。常用材料有脂質(zhì)體或脂類復(fù)合物，陽離子多聚物以及殼聚糖載體聚合物等。非病毒載體具備無傳染性，沒有載體容量限制，材料來源廣泛，化學(xué)結(jié)構(gòu)可控制，且易于大量制備，在表達(dá)質(zhì)粒、反義寡核苷酸或反義表達(dá)質(zhì)粒真核細(xì)胞的靶向轉(zhuǎn)移中，有著病毒載體不可替代的作用。與病毒載體相比較，具有毒性低、免疫反應(yīng)低，而且所攜帶的基因不整合至宿主細(xì)胞基因組等優(yōu)點(diǎn)。然而，非病毒載體的轉(zhuǎn)導(dǎo)效率低，目的基因只能實(shí)現(xiàn)瞬間表達(dá)，其運(yùn)送系統(tǒng)的顆粒較大，容易引發(fā)免疫反應(yīng)和被機(jī)體所清除。

非病毒載體不會(huì)觸發(fā)免疫系統(tǒng)，很容易加工和修改成安全而更有效的傳遞方式。其缺點(diǎn)是，它們通常只在轉(zhuǎn)染以及其它形式的基因表達(dá)中的短期內(nèi)有效。紐約大學(xué)理工學(xué)院和紐約大學(xué)牙醫(yī)學(xué)院的研究人員，將兩種不太有效的載體——mTat和PEI進(jìn)行組合，構(gòu)建了一個(gè)新的非病毒載體，比多帶帶的mTat或PEI更加有效。并在體內(nèi)和體外檢測了這個(gè)新載體，這種新載體，能夠?qū)NA導(dǎo)入細(xì)胞的效率提高5倍。這項(xiàng)研究，將很好地推動(dòng)非病毒載體的應(yīng)用。

非病毒載體的優(yōu)點(diǎn)很明顯，主要是在其安全性、低毒性、低免疫反應(yīng)、靶向性以及易于組裝等，另外在表達(dá)質(zhì)粒、反義寡核苷酸或反義表達(dá)質(zhì)粒真核細(xì)胞的靶向轉(zhuǎn)移中，它有著病毒載體不可替代的作用。缺點(diǎn)嘛，就是轉(zhuǎn)移效率較病毒低，基因表達(dá)持續(xù)時(shí)間短，還有就是許多問題仍需求助病毒或病毒成分來解決。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的有人了解基因治疗中的非病毒载体不？大家能来说说其中的优缺点吗？的全部內(nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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