聚合物載體材料主要包括合成性高分子材料和天然高分子材料，這些聚合物載體材料利用靜電作用有效壓縮基因治療藥物，將基因治療藥物輸遞到靶組織或細(xì)胞，進(jìn)行基因治療聚合物具有易合成易改性無免疫原性等優(yōu)點(diǎn)，在基因治療中具有廣泛的應(yīng)用前景。

近年來，以非病毒材料為基因載體的基因治療研究引起了廣泛的重視，其中用陽離子聚合物和基因復(fù)合形成納米粒來模擬類似病毒的結(jié)構(gòu)作為基因載體就是一個(gè)重要方面。納米載體作為一種新興的載體系統(tǒng)，逐漸顯示其優(yōu)勢并在內(nèi)耳基因治療中擁有廣闊前景。納米基因載體粒? (nanoparticle? gene? vector)是由高分子材料合成的一種固態(tài)膠體納米級顆粒載體，能將DNA、RNA、PNA(肽核苷酸)、dsRNA(雙鏈RNA)等基因治療分子包裹在納米粒之中或吸附在表面，通過細(xì)胞胞吞將其載入細(xì)胞內(nèi)，通過高分子材料的降解逐漸釋放出基因治療分子，從而發(fā)揮其基因治療效能。由于納米基因載體為納米量級的超細(xì)微粒，一般在1～100? nm之間，而一般細(xì)胞均較之大，這就使其進(jìn)入細(xì)胞成為可能。另外，納米級大小的微粒具有小尺寸效應(yīng)、表面效應(yīng)、量子尺寸效應(yīng)及宏觀量子隧道效應(yīng)等，導(dǎo)致其具有特有的熱、磁、光敏感特性和表面穩(wěn)定性，更容易通過外場（電、磁、光）實(shí)現(xiàn)對其性能的控制，有利于實(shí)現(xiàn)靶向輸送、控制釋放、保護(hù)和穩(wěn)定基因治療分子。同時(shí)還具有不易被機(jī)體網(wǎng)狀內(nèi)皮細(xì)胞清除、有效避免脾濾過效應(yīng)、通過增加滲透和滯留效應(yīng)(enhanced? penetration and? retention，EPR)增強(qiáng)靶組織累積等優(yōu)勢。所以納米載體具有結(jié)合、濃縮基因治療分子并將其高效導(dǎo)入各種活細(xì)胞的能力，而且體外顯示無明顯細(xì)胞毒性。此外，納米微粒的表面結(jié)構(gòu)和狀態(tài)可以進(jìn)行表面修飾，提高微粒表面活性，改善納米基因載體與其它物質(zhì)之間的相容性，使微粒表面產(chǎn)生新的理化、機(jī)械性能和新功能。目前用于研制基因載體的材料主要有兩大類：可生物降解高分子材料和非生物降解高分子材料。前者包括聚α氨基酸，如聚谷氨酸酯、聚賴氨酸（poly-L-lysine,PLL）等及由它們組成的共聚物；聚α羥基酸，如聚乳酸、聚乙醇酸、聚羥基丁酸及聚ε-己內(nèi)酯等及它們之間的共聚物；聚原酸酯；聚酐；聚丙烯酰淀粉等。非生物降解高分子材料主要有聚甲基丙烯酸甲酯、聚苯乙烯、聚酰胺等。可生物降解高分子材料較為多用，因?yàn)樗鼈冊隗w內(nèi)生物酶的作用下，可降解為小分子物質(zhì)，最后分解為水和二氧化碳，避免了載體材料的體內(nèi)蓄積，具有進(jìn)一步臨床應(yīng)用的潛力。納米載體作為一種特殊的非病毒基因載體與病毒和陽離子脂質(zhì)體相比，具有較多優(yōu)點(diǎn)：免疫原性低；細(xì)胞毒性小；可通過對納米粒表面的修飾，增加其對特殊細(xì)胞受體的靶向性，減少副反應(yīng)；可保護(hù)轉(zhuǎn)導(dǎo)基因不受機(jī)體血漿或組織細(xì)胞中各種補(bǔ)體和酶的破壞，使外源基因在宿主細(xì)胞染色體DNA中整合，從而獲得長期穩(wěn)定的表達(dá)；能使靶基因緩慢釋放，有效延長作用時(shí)間。

總結(jié)

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