首先，是用于治療的基因過少。目前在已用于臨床實(shí)驗(yàn)的治療基因僅集中于少數(shù)基因,且對大多數(shù)疾病致病基因有待闡明。這一問題的解決有賴于人基因組計(jì)劃、尤其是功能基因組學(xué)的發(fā)展。其次吧，就是基因治療缺乏靶向性。基因治療的關(guān)鍵中問題是能將治療基因輸送到并進(jìn)入特定靶細(xì)胞,從而能在細(xì)胞中得到高效表達(dá)。再次，載體轉(zhuǎn)移基因的效率比較低。目前基因治療沒有獲得滿意的結(jié)果,目的基因在體內(nèi)不能持續(xù)表達(dá)和表達(dá)水平不高是其重要的影響因素之一。再次的再次，導(dǎo)入的基因表達(dá)缺乏可控性。要使外源基因能按需表達(dá),最理想的方法是使導(dǎo)入的外源基因在人體特異組織和細(xì)胞中進(jìn)行長期有效的表達(dá),并能受生理信號的調(diào)控。終于到了最后，基因治療的安全性。未來如何改造基因治療載體,特別是解決逆轉(zhuǎn)錄病毒的安全性問題,使之更為安全有效可能是未來基因治療研究和臨床試驗(yàn)的一大熱點(diǎn)問題。

最大的難題是解決載體的安全性問題和基因治療產(chǎn)生的副作用問題。而基因治療產(chǎn)生副作用的“罪魁禍?zhǔn)住本褪禽斔椭委熁虻竭_(dá)致病靶點(diǎn)的載體。 基因本身是無法自己進(jìn)入到細(xì)胞體內(nèi)的，必須依靠一定的載體才行，而病毒就是最好的選擇，因?yàn)椴《究梢郧秩肴梭w。 理想的基因治療應(yīng)該能根據(jù)病變的性質(zhì)和嚴(yán)重程度的不同，調(diào)控治療基因在適當(dāng)?shù)慕M織器官內(nèi)和以適當(dāng)?shù)乃交蚍绞奖磉_(dá)。可是，目前，科學(xué)家還不具備這樣的掌控力。 病毒插入染色體后的位置是隨機(jī)的，誰也無法保證它不會突然觸碰到某些癌基因，治病不成，反把它們給激活了。FDA就曾指出，基因治療可能具有潛在的、長期的副作用。其副作用的例子如：自2000 年以來，法國巴黎內(nèi)克爾醫(yī)院Fischer 教授對17 名患有嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病的兒童實(shí)施基因療法，正常的基因植入到患兒體內(nèi)，修復(fù)有缺陷的免疫系統(tǒng)，當(dāng)時(shí)療效很顯著，但是從2003 年開始，其中5名患者出現(xiàn)了類似白血病癥狀，后有一名患病兒童死亡。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的基因治疗现阶段的主要难题是啥啊？有知道的能说说吗？的全部內(nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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