首先，是用于治療的基因過少。目前在已用于臨床實驗的治療基因僅集中于少數基因,且對大多數疾病致病基因有待闡明。這一問題的解決有賴于人基因組計劃、尤其是功能基因組學的發展。其次吧，就是基因治療缺乏靶向性。基因治療的關鍵中問題是能將治療基因輸送到并進入特定靶細胞,從而能在細胞中得到高效表達。再次，載體轉移基因的效率比較低。目前基因治療沒有獲得滿意的結果,目的基因在體內不能持續表達和表達水平不高是其重要的影響因素之一。再次的再次，導入的基因表達缺乏可控性。要使外源基因能按需表達,最理想的方法是使導入的外源基因在人體特異組織和細胞中進行長期有效的表達,并能受生理信號的調控。終于到了最后，基因治療的安全性。未來如何改造基因治療載體,特別是解決逆轉錄病毒的安全性問題,使之更為安全有效可能是未來基因治療研究和臨床試驗的一大熱點問題。

最大的難題是解決載體的安全性問題和基因治療產生的副作用問題。而基因治療產生副作用的“罪魁禍首”就是輸送治療基因到達致病靶點的載體。 基因本身是無法自己進入到細胞體內的，必須依靠一定的載體才行，而病毒就是最好的選擇，因為病毒可以侵入人體。 理想的基因治療應該能根據病變的性質和嚴重程度的不同，調控治療基因在適當的組織器官內和以適當的水平或方式表達。可是，目前，科學家還不具備這樣的掌控力。 病毒插入染色體后的位置是隨機的，誰也無法保證它不會突然觸碰到某些癌基因，治病不成，反把它們給激活了。FDA就曾指出，基因治療可能具有潛在的、長期的副作用。其副作用的例子如：自2000 年以來，法國巴黎內克爾醫院Fischer 教授對17 名患有嚴重聯合免疫缺陷病的兒童實施基因療法，正常的基因植入到患兒體內，修復有缺陷的免疫系統，當時療效很顯著，但是從2003 年開始，其中5名患者出現了類似白血病癥狀，后有一名患病兒童死亡。

總結

以上是生活随笔為你收集整理的基因治疗现阶段的主要难题是啥啊？有知道的能说说吗？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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