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阿尔茨海默症有哪些基因靶标有望用于开发基因疗法?

發(fā)布時(shí)間:2023/11/24 万象百科 53 博士
生活随笔 收集整理的這篇文章主要介紹了 阿尔茨海默症有哪些基因靶标有望用于开发基因疗法? 小編覺(jué)得挺不錯(cuò)的,現(xiàn)在分享給大家,幫大家做個(gè)參考.
最近,布蘭切特洛克菲勒神經(jīng)科學(xué)研究所的的科學(xué)家宣布了一項(xiàng)新的發(fā)現(xiàn):在阿爾茨海默的病人腦部和皮膚成纖維細(xì)胞中PKCε含量明顯減少。該項(xiàng)研究預(yù)示著PKCε作為治療和診斷阿爾茨海默靶標(biāo)的潛能。目前BRNI/Neurotrope 公司正在進(jìn)行相關(guān)的研究,前期結(jié)果顯示,該項(xiàng)新療法不僅去除了形成淀粉樣斑塊的前體物質(zhì),同時(shí)促進(jìn)了新突觸的形成抑制了神經(jīng)元的死亡。

當(dāng)前,治療阿爾茨海默氏癥的藥物研發(fā)方向主要是以淀粉樣-β (Aβ)腦斑——神經(jīng)退行性疾病的典型特征——為靶點(diǎn)。然而,以Aβ為目標(biāo)受體的臨床試驗(yàn)近來(lái)卻遭受了一連串打擊。如今,美國(guó)科學(xué)家一項(xiàng)新的研究結(jié)果強(qiáng)調(diào)了腦源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子(BDNF)在不同阿爾茨海默氏癥模型中對(duì)神經(jīng)的保護(hù)效應(yīng),這看起來(lái)是受到一種獨(dú)立于淀粉樣蛋白的機(jī)制的控制。這項(xiàng)研究表明,BDNF能對(duì)參與阿爾茨海默氏癥的關(guān)鍵神經(jīng)元起到保護(hù)作用,因此可以成為阿爾茨海默氏癥治療研究的新方向。

總結(jié)

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