基因疗法能否用来治疗血友病了么?
生活随笔
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基因疗法能否用来治疗血友病了么?
小編覺得挺不錯(cuò)的,現(xiàn)在分享給大家,幫大家做個(gè)參考.
實(shí)驗(yàn)表明是可以的。英國用基因療法治療乙型血友病取得初步成功。小規(guī)模臨床試驗(yàn)表明,患者只需要接受一次注射,自我凝血的能力就大幅改善,且沒有發(fā)現(xiàn)副作用。??英國倫敦大學(xué)學(xué)院等機(jī)構(gòu)的研究人員在美國新一期《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上報(bào)告說,通過使用8型腺相關(guān)病毒作為載體,可以將正確版本的相關(guān)基因運(yùn)載進(jìn)入人體細(xì)胞內(nèi),細(xì)胞在獲得正確的基因后就可以合成第九凝血因子。????有6名患者參與了本次試驗(yàn)。結(jié)果顯示,他們接受一次注射后,體內(nèi)第九凝血因子的含量從以前不足正常含量的1%上升到2%至11%之間。這樣的濃度已經(jīng)可以顯著改善病情,緩解受傷時(shí)血流不止的情況。????對(duì)這些患者的跟蹤顯示,由于是在基因?qū)用嫔线M(jìn)行治療,他們體內(nèi)第九凝血因子的含量可以長期穩(wěn)定達(dá)16個(gè)月,不需要再反復(fù)注射第九凝血因子。此外也沒有發(fā)現(xiàn)這種基因療法有明顯的副作用。
理論上是可以的,有這方面的報(bào)道,已取得初步的成功。參看http://news.xinhuanet.com/worl ... 1.htm
目前,基因療法已在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)上取得了成功,但到臨床實(shí)驗(yàn)還需等待。血友病是遺傳病,患者無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足,導(dǎo)致凝血時(shí)間延長,出血難以止住。血友病患者的肝臟缺乏生成凝血因子的正常基因。來自京都大學(xué)和奈良縣立醫(yī)科大學(xué)的研究小組,將凝血因子基因植入患有血友病的實(shí)驗(yàn)鼠肝臟內(nèi),有趣的是,結(jié)果發(fā)現(xiàn)實(shí)驗(yàn)鼠肝臟開始制造凝血因子,并且效果持續(xù)了300多天。實(shí)驗(yàn)鼠出血后很容易止住,表明注射了基因的實(shí)驗(yàn)鼠凝血機(jī)能得以恢復(fù)。未來,研究小組計(jì)劃利用這種基因療法,將控制凝血蛋白質(zhì)生成的基因植入人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)內(nèi),分化生成肝臟細(xì)胞再移植給人體,對(duì)血友病患者進(jìn)行治療。
理論上是可以的,有這方面的報(bào)道,已取得初步的成功。參看http://news.xinhuanet.com/worl ... 1.htm
目前,基因療法已在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)上取得了成功,但到臨床實(shí)驗(yàn)還需等待。血友病是遺傳病,患者無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足,導(dǎo)致凝血時(shí)間延長,出血難以止住。血友病患者的肝臟缺乏生成凝血因子的正常基因。來自京都大學(xué)和奈良縣立醫(yī)科大學(xué)的研究小組,將凝血因子基因植入患有血友病的實(shí)驗(yàn)鼠肝臟內(nèi),有趣的是,結(jié)果發(fā)現(xiàn)實(shí)驗(yàn)鼠肝臟開始制造凝血因子,并且效果持續(xù)了300多天。實(shí)驗(yàn)鼠出血后很容易止住,表明注射了基因的實(shí)驗(yàn)鼠凝血機(jī)能得以恢復(fù)。未來,研究小組計(jì)劃利用這種基因療法,將控制凝血蛋白質(zhì)生成的基因植入人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)內(nèi),分化生成肝臟細(xì)胞再移植給人體,對(duì)血友病患者進(jìn)行治療。
總結(jié)
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