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艾滋病的基因治疗可行吗?有何进展?

發(fā)布時間:2023/11/24 万象百科 37 博士
生活随笔 收集整理的這篇文章主要介紹了 艾滋病的基因治疗可行吗?有何进展? 小編覺得挺不錯的,現(xiàn)在分享給大家,幫大家做個參考.
完全可行。美國科學(xué)家們宣布,關(guān)于艾滋病病毒(HIV)新型基因療法的首次臨床實驗已經(jīng)取得了突破性  基因療法完全可行進(jìn)展,專家們有望展開類似的更大規(guī)模實驗。有關(guān)專家認(rèn)為,這項研究將為艾滋病治療帶來更為廣闊的新前景。  這項最新的研究成果7日發(fā)表在美國國家科學(xué)院的網(wǎng)上公報中。報告說,共有5名慢性艾滋病病毒感染者作為實現(xiàn)對象,參加了為期9個月的實驗。研究人員將免疫細(xì)胞從患者體內(nèi)取出,再在實驗室中將逆轉(zhuǎn)錄病毒科慢病毒注入細(xì)胞中。這一變化過程會阻止艾滋病病毒的繁殖,同時產(chǎn)生了與細(xì)胞中已存在的艾滋病病毒抗?fàn)幍哪芰Α! ≡趯嶒炦^程中,患者體內(nèi)的病毒數(shù)量一直保持穩(wěn)定狀態(tài),甚至出現(xiàn)了減少的現(xiàn)象。其中一名病人體內(nèi)的艾滋病病毒數(shù)量持續(xù)減少,而另外4人的免疫細(xì)胞和免疫系統(tǒng)則不斷增強(qiáng)。此次試驗表明,類似的治療方法是完全可行的,而且不會對患者造成危險。與傳統(tǒng)的艾滋病病毒治療方法不同,這種方法不用每天按時吃藥,甚至一天吃好幾次藥,而是只要進(jìn)行一次治療就可以與體內(nèi)病毒持續(xù)抗衡。這也是這種方法提出后,首次進(jìn)行安全的人類實驗。  目前,研究小組已經(jīng)展開了第二階段的研究工作。在這一階段中,將會有更多的病人作為實驗對象加入,其中包括正在用藥物控制艾滋病病毒的病人。他們將被多次注入已經(jīng)“改良”的免疫細(xì)胞,而正在用藥的病人則會停藥以觀察艾滋病病毒是否會再次出現(xiàn)

在芝加哥舉行的抗微生物制劑與化學(xué)療法跨學(xué)科會議上,研究者報道了2項小型研究的初步結(jié)論,他們通過破壞T細(xì)胞表面的CCR5受體來達(dá)到抗HIV的目的,CCR5受體是HIV感染T細(xì)胞的主要受體。他們希望能借此使患者脫離抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物。研究人員將患者血清中的T細(xì)胞分離出,然后通過酶工程學(xué)方法對其進(jìn)行修飾。他們使用鋅指核酸酶找出編碼CCR5的基因,并將其破壞,最后再將這些修飾后的T細(xì)胞回輸至患者體內(nèi)。通過試驗,研究者發(fā)現(xiàn)經(jīng)處理后的T細(xì)胞約有25%的CCR5受體發(fā)生了突變。在部分患者中,經(jīng)修飾后的T細(xì)胞的生存時間超過了6個月。研究者稱,他們并不指望該方法能將HIV從體內(nèi)完全清除,但是他們希望能通過這種治療,使患者達(dá)到“功能治愈”,也就是說,讓患者擺脫抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物。

艾滋病的基因治療技術(shù)的關(guān)鍵在于負(fù)責(zé)指導(dǎo)合成CCR5蛋白的一種基因。CCR5蛋白是艾滋病病毒入侵機(jī)體細(xì)胞的“幫兇”。科研人員很早就發(fā)現(xiàn),如果CCR5蛋白基因發(fā)生有利的變異,那么人體就可能出現(xiàn)針對艾滋病病毒的免疫抵抗力。美國南加州大學(xué)的葆拉·坎農(nóng)等人在新一期英國《自然-生物技術(shù)》(Nature Biotechnology)雜志上報告說,他們用老鼠做實驗時,借助一種名為cutter的酶,刪除了未成熟造血細(xì)胞中的CCR5蛋白基因,因此這些細(xì)胞成熟分化時不會產(chǎn)生CCR5蛋白。 研究人員把這些細(xì)胞注入感染了艾滋病病毒的老鼠體內(nèi),并把它們與感染艾滋病病毒的普通老鼠進(jìn)行比較,結(jié)果發(fā)現(xiàn)12周后在接受注射的老鼠體內(nèi),免疫T細(xì)胞水平有所恢復(fù),艾滋病病毒含量保持在較低水平。而對照組老鼠的免疫系統(tǒng)能力減弱,艾滋病病毒大量分裂增殖。

基因治療或可治愈艾滋病。近日,國家衛(wèi)生計生委艾滋病防治科技重大專項“基于自體造血干/祖細(xì)胞遺傳改造的艾滋病基因治療”在武大啟動。據(jù)悉,若課題研究成功,對治愈艾滋病將有極大幫助。據(jù)項目主要負(fù)責(zé)人、武大基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院院長郭德銀介紹,課題主要是通過艾滋病病毒攜帶者自身造血干細(xì)胞與祖細(xì)胞,研發(fā)出制備高效穩(wěn)定抵抗艾滋病病毒的自體造血干細(xì)胞的核心技術(shù),建立并優(yōu)化艾滋病基因治療的臨床方案,探索艾滋病基因治療從基礎(chǔ)研究向臨床醫(yī)學(xué)應(yīng)用轉(zhuǎn)化,最終達(dá)到艾滋病功能性治愈的目的,降低我國艾滋病發(fā)病率和死亡率。該項目由武漢大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院牽頭,復(fù)旦大學(xué)遺傳工程國家重點實驗室、中國科學(xué)院上海巴斯德研究所、中南醫(yī)院、A3實驗動物中心等單位共同承擔(dān)。據(jù)了解,目前世界上尚無針對艾滋病的特效或根治性治療方法。雖然雞尾酒療法在減輕患者痛苦、延長患者壽命等方面取得了一定的效果,但藥物只能控制病毒復(fù)制,不能徹底清除病毒。基因治療是取代疫苗或藥物治療的可行性方法之一,有望通過對感染個體嵌入一個或者多個基因抵抗艾滋病病毒。

有1%的北歐人,對艾滋病天然免疫,有個抗病毒基因。我也有個單拷貝,東方人極為罕見,不太容易中招,但還是會感染。

總結(jié)

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