基因敲除技術是現在的一個研究熱點，我國很多科學家一直在致力于這方面的研究。中科院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學博士的研究團隊成功利用TALEN技術在小型豬中敲除了RAG基（Recombination activating gene，重組激活基因），獲得了重癥聯合免疫缺陷小型豬模型，該研究成果近日在線發表在免疫學專業雜志Journal of immunology上。團隊主要成員楊化強博士、黃姣博士等分別針對豬的RAG1和RAG2的外顯子設計了TALEN質粒對，對豬的胎兒成纖維細胞進行轉染后獲得雜合和純合的RAG1/2敲除的細胞克隆。細胞克隆用于體細胞核移植后獲得27頭克隆豬，其中有10頭為RAG2單等位堿基缺失，9頭為RAG1雙等位堿基缺失，3頭為RAG2雙等位堿基缺失，這些堿基缺失都導致了外顯子讀碼框移碼。RAG1/2雙等位敲除豬表現出了典型的重癥聯合免疫缺陷疾病（Severe combined immunodeficiency disease, SCID）特征，包括胸腺萎縮，脾臟發育不良，淋巴細胞減少，體細胞基因組V（D）J重排消失，無成熟的T、B細胞。免疫缺陷性動物是指先天遺傳突變或用人工方法造成一種或多種免疫系統組成成分缺陷的動物，重癥聯合免疫缺陷疾病,即SCID小鼠被廣泛運用于感染免疫、炎癥、腫瘤和干細胞等相關研究。但小鼠在體型、壽命和對炎癥的免疫反應機制等與人類相差較大，在疫苗的開發、藥物篩選與臨床評價、干細胞治療的長期跟蹤等與人類臨床相關的研究中受到局限。由于豬在體型，壽命，生理指標，特別是免疫機制等與人類相近，該研究成功建立的RAG敲除的SCID小型豬模型有望在生物醫藥和轉化醫學中發揮重要作用。http://scitech.people.com.cn/n ... .html

國內首先完成的2型糖尿病模型小鼠——肝臟葡萄糖激酶基因敲除小鼠模型的誕生，表明我國科學家已經完全掌握了基因敲除動物模型這一基因工程中的較高技術操作。今后，我國學者將能夠根據中國人一些特有的基因變化特點，制備更多的基因敲除或導入的重大疾病動物模型，用來研究中國人疾病的發病特點以及進行創新藥物的篩選工作。同時，這些“小老鼠”的“出世”也將帶動新興產業發展，要知道，國外同類的模型動物年經濟效益均能超過千萬美元，有望就此開辟出一條開闊的科技產業化道路

基因敲除(Gene?knockout)是指借助分子生物學、細胞生物學和動物胚胎學的方法,通過胚胎干細胞這一特殊的中間環節將小鼠的正常功能基因的編碼區破壞,使特定基因失活,以研究該基因的功能;或者通過外源基因來替換宿主基因組中相應部分,以便測定它們是否具有相同的功能,或將正常基因引入宿主基因組中置換突變基因以達到靶向基因治療的目的。基因敲除是揭示基因功能最直接的手段之一。通常意義上的基因敲除主要是應用DNA同源重組原理,用設計的同源片段替代靶基因片段(即基因打靶),從而達到基因敲除的目的。隨著基因敲除技術的發展,除了基因打靶技術外,近年來新的原理和技術也逐漸被應用,比較成功的有RNA干擾技術,同樣也可以達到基因敲除的目的。?基因敲除技術現在以廣泛的應用于各個領域并取得了快速的發展，應用此技術可以建立生物模型、培育新的生物品種、還可以用于疾病的分子機理研究和疾病的基因治療等。?1）建立生物模型的研究?基因敲除動物模型的建立，為研究人類疾病提供了一個嶄新的方法，如：通過敲除小鼠的OA1基因用來研究人類眼球白化癥。在藥物依賴性研究中基因敲除技術也發揮了重要作用，利用基因敲除技術培育出了先天性缺失某一特定受體基因的動物用于研究該受體所發揮的作用，如：通過基因敲除技術培育出阿片μ、δ、κ三種亞型受體基因缺陷小鼠用于研究嗎啡產生的精神依賴性史由什么受體介導的。?2）在培育新物種的研究?作為一項新興的微生物育種技術，基因敲除克服了傳統誘變方法的盲目性和偶然性，敲除后改變的基因會隨染色體DNA進行復制，改良的菌種可以穩定地用于后續的研究和生產。這樣的方法具有很強的目的性，大大節省了為生物技術研究的時間。?3?）疾病的分子機理研究和疾病的基因治療的研究在對羅格列酮對ApoE基因敲除小鼠動脈粥樣硬化的影響的實驗中發現，羅格列酮可以抑制動脈粥樣硬化病變的發展；2010年張風河等應用敲除技術研究p75神經營養蛋白受體及印尼敲除對小鼠面神經損傷后神經再生的影響，結果發現可以增強面神經的再生。

總結

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