基因治療目前依然屬于發展中，困難重重。當前的基因治療研究中的急需解決的問題是： 1. 提供更多可供利用的基因：目前有治療價值的基因太少。基因治療是導入外源基因以達到治療目的的新型醫療方法。以惡性腫瘤為例，能抑制腫瘤生長的基因為數不多；遺傳病中多基因疾病的基因尚不清楚，因此難以達到治療目的。 2. 設計定向整合的載體：目前導入基因的手段不理想。基因治療的基因導入手段要求是高效導入，而且能定向地導入體內某種細胞。已有手段均屬低效和無導向性。因此，即使導入的基因有治病效果，但由于不能有效地導入，效果也會大受影響。 3. 如何高效持續表達導入基因：導入基因現有的表達量還太低，如血友病B的基因治療，凝血因子9的表達量只有正常人的5％，若能達到10％，則治療效果會大大提高。 4. 導入的基因缺乏可控性：如要導入一個胰島素基因在體內分泌胰島素目前是可以做到的，但是若導入的胰島素基因整天在分泌胰島素而不受機體內血糖濃度和激素的調控，將會造成嚴重后果。因此，急需解決如何對導入基因的表達實現可控調節。 5. 靶細胞類型的選擇和細胞移植技術。 6. 獲得性疾病和遺傳性疾病的基因治療，都需要更有效的動物模型。 7. 基因轉移中的副作用和抗體形成問題。

看著和免疫治療類似~ 外源物與大團體相處融洽，總不那么容易~

基因治療的載體分為病毒載體和非病毒載體兩大類。病毒通常可以高效地進入特定細胞。病毒載體就是將目的基因包裝到天然病毒的外殼中，利用病毒對宿主細胞的特異性感染將目的基因導入靶細胞。非病毒載體是將目的基因用各種人工的或天然的材料包裝起來形成的“人工病毒”。由于存在轉染率低、靶向困難等問題，非病毒載體的研究尚屬嬰兒期。基因治療病毒上可以復制的部分已經除去，它不會復制。但可能會引起人體免疫反應。而且，由于目前進行基因替換時，正常基因在染色體上的整合并不能保證絕對精確，因此在安全性上有一定的風險。

總結

以上是生活随笔為你收集整理的基因疗法有什么风险和困难？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

如果覺得生活随笔網站內容還不錯，歡迎將生活随笔推薦給好友。