東京醫(yī)科齒科大學(xué)日前發(fā)表公報稱，其研究人員參與的一個國際團(tuán)隊在動物實驗中弄清了先天性小頭癥的發(fā)生機(jī)制，并通過基因治療，部分恢復(fù)了小頭癥實驗鼠腦的尺寸和智力。由于遺傳原因，每３萬至５萬名嬰兒中就有１人患小頭癥，患者腦的尺寸很小，并且伴隨智力障礙。近年來，與小頭癥有關(guān)的致病基因相繼被發(fā)現(xiàn)，ＰＱＢＰ１基因就是其中之一。東京醫(yī)科齒科大學(xué)教授岡澤均和美國哈佛大學(xué)、德國馬克斯·普朗克研究所等機(jī)構(gòu)的同行人工培育出ＰＱＢＰ１基因缺陷的實驗鼠，使位于實驗鼠神經(jīng)干細(xì)胞內(nèi)的這一基因不發(fā)揮作用，然后研究實驗鼠腦的發(fā)育過程。他們發(fā)現(xiàn)，ＰＱＢＰ１基因喪失功能后，對細(xì)胞分裂周期發(fā)揮影響的蛋白質(zhì)ＡＰＣ４也無法再發(fā)揮作用，神經(jīng)干細(xì)胞的分裂周期會變得異常緩慢，到實驗鼠出生前都無法形成充足量的神經(jīng)細(xì)胞，從而無法形成足夠尺寸的腦。研究人員還確認(rèn)，給胎兒期的ＰＱＢＰ１基因缺損實驗鼠補(bǔ)充ＡＰＣ４蛋白質(zhì)后，神經(jīng)細(xì)胞的形成得以恢復(fù)。另外，向懷有基因缺損實驗鼠胎兒的雌鼠腹部注射與病毒載體結(jié)合在一起的ＰＱＢＰ１基因后，實驗鼠幼仔的腦尺寸得到部分恢復(fù)，之前只有正常腦尺寸的６５％，注射基因后恢復(fù)到了８５％左右。研究人員還給經(jīng)過基因治療的實驗鼠施加聲音和電刺激，他們發(fā)現(xiàn)實驗鼠在這之后即使單純聽到聲音，也會縮成一團(tuán)，證實它們的學(xué)習(xí)能力得到了改善。岡澤均指出：“此次實驗顯示，可人為調(diào)節(jié)腦的大小，也證實小頭癥有治療的可能性。”這一成果的相關(guān)論文已刊登在新一期美國《分子精神病學(xué)》雜志網(wǎng)絡(luò)版上。

總結(jié)

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