隨著研究的深入，近年來基因治療方面我們碩果累累，突破性的研究也喜報不斷。盡管經歷了15年的浮浮沉沉，基因療法一直吸引著許多世界上最優秀的科學家。令他們著迷、為之沉醉的正是基因療法的無限潛力——能夠通過替代缺失的基因或喪失功能的基因從而達到治療各種人類疾病的目的。一個來自威斯康辛州立大學魏茨曼中心和麥迪遜Mirus生物公司的研究小組報道了一項在基因治療最基本、也是最具挑戰性的領域取得的重要進展——如何能既安全又有效地將治療DNA導入細胞中。威斯康辛州的科學家發現了一個特別的簡單的解決方法。他們在研究中使用了一種類似靜脈注射的高壓注射方法，將基因注射到大小不同的實驗動物的四肢靜脈中。注射的遺傳物質能夠很容易的進入到肌肉細胞中，并在那兒很長一段時間內行使其職責。這項研究將尤其有助于促進肌肉和血管失調的治療研究。實驗中，研究人員并沒有其它一些研究組那樣使用病毒載體將基因送入細胞內。相反，他們使用了裸露的DNA。裸露的DNA較少引起免疫反應，這是因為它不含有蛋白質外殼（所以稱為“裸露”），使得它不能自由地從一個細胞移動到另一個細胞或者融合到染色體中。因此，裸露的DNA通常不引起抗體反應，通常也不會造成不良的遺傳反應，比如整合到染色體。研究者首先將“報告基因”快速注入到實驗動物的血管中，然后進行觀察。在顯微鏡下可以明顯地觀察到基因的表達情況。實驗中將一條止血帶系在動物的腿上部以防止注射液離開四肢。“利用血管系統傳輸基因使我們能夠利用血管的通路，即毛細血管將目標物輸送到組織細胞中。而且肌肉組織中富含毛細血管”，Wolff說。這種迅速高壓注射迫使溶液快速從血管中進入到毛細血管中，然后進入到肌肉組織。這種注射在健康動物的腿部肌肉中能夠產生大量的、穩定水平的基因表達，并且副作用很小。“我們在所有腿部肌肉組織中檢測到有此基因的表達，并且這種DNA能長期保持在肌肉細胞中”，Wolff說。

基因治療目前應用的最多、比較有效地就是靶向藥物的研究吧。其他的，基本上沒有實際的應用，可能大多都還在試驗過程中，其實基因工程這種手段風險還挺大了。

兩年前在american hematology association的年會上遇到一位bayer的員工，據他說bayer跟gene therapy的project全部被砍，聽說是因為多起訴訟讓公司不得不放棄，具體的病例情況不詳

基因治病正在研究中，在不就的將來應該可以應用。近幾十年來,我們已經獲取了許多有關健康問題的基因規律,對基因在我們的生理機能調節、功能障礙和疾病的發生中所扮演的重要角色,有了大概了解,并且能在一定程度上精確地描述缺陷基因、測出它們的序列及其正常的成分.相應地,就可以有針對性地制造新藥或進行治療.而一旦識別出某種疾病是遺傳性的,也可以就此預測其特定的發病風險,選擇準確的診斷方法。

總結

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